上榜理由:Sana Biotechnology 由 Juno Therapeutics 的几位联合创始人领导,是细胞疗法开发领域的 “明星公司”,2020 年完成了数额高达 7 亿美元的 A 轮融资。这些资金将被用于推进其核心平台的发现和开发,包括基因递送、免疫学、干细胞生物学以及基因修饰和控制。研发管线包括将基因有效载荷活体递送到特定的细胞,将异体细胞隐藏在患者的免疫系统之外的体外基因修饰,以及应用干细胞生物学制造分化细胞以替代缺失或受损组织。2020 年第四季度 Sana Biotechnology 收购 Oscine Corp.,这一收购将把 Oscine 的神经胶质祖细胞(glial progenitor)研发项目及其奠基技术整合到 Sana Biotechnology 更广泛的技术平台和研发项目中。EQRx
上榜理由:EQRx 于 2020 年 1 月获得 2 亿美元 A 轮融资,公司 CEO 是 Third Rock Ventures 的合伙人 Alexis Borisy。该公司专注于以人们更负担得起、医疗体系可持续的价格创造新颖的、受专利保护的药品。EQRx 专注于小分子药物,生物制品或抗体类药物的开发,重点将放在癌症,免疫炎症性疾病以及非罕见遗传病的治疗。2020 年 10 月 27 日,EQRx 宣布与基石药业(1177.HK)达成战略合作。基石药业将独家授权 EQRx 公司在大中华区以外地区开发和商业化抗 PD-L1 单抗舒格利单抗(CS1001)及抗 PD-1 单抗 CS1003,合作涉及金额高达 13 亿美元。值得一提的是,这两款均为处于后期研发阶段的肿瘤免疫治疗药物。Nuvation Bio
上榜理由:2019 年,致力于开发肿瘤药物的 Nuvation Bio 宣布完成 2.75 亿美元超额认购的 A 轮融资。Nuvation Bio 由业内资深人士 David Hung 博士创立。Hung 博士曾担任 Medivation 的总裁兼首席执行官,该公司已于 2016 年以 143 亿美元的价格出售给了辉瑞。目前,Nuvation Bio 没有就肿瘤药物的靶点及公司的研发管线等透露更多的信息,仅表示专注于癌症并且拥有七个不同的研发项目。2020 年第四季度,SPAC 公司 Panacea Acquisition Corp. 收购 Nuvation Bio,合并后的公司将在纽约证券交易所(NYSE)上市,股票代码为 “ NUVB”。ArsenalBio
上榜理由:2019 年 10 月,ArsenalBio 获得 8500 万美元 A 轮融资,投资方包括 Westlake Village BioPartners、帕克癌症免疫疗法研究所(the Parker Institute for Cancer Immunotherapy,PICI)、Kleiner Perkins、UCSF Foundation Investment Company、Euclidean Capital 和 Osage University Partners。ArsenalBio 的重点是整合 CRISPR 基因编辑技术、合成生物学、智能学习等技术,并将其应用于免疫细胞疗法开发的初创公司。液体活检重磅新锐公司 Grail 的前总裁 Ken Drazan 博士是 ArsenalBio 的现任 CEO。Triumvira Immunologics
上榜理由:致力于开发新型工程化 T 细胞疗法的生物制药公司 Triumvira Immunologics 于 2020 年 8 月完成了 5500 万美元 A 轮融资。本轮融资由拜耳飞跃计划和 Northpond Ventures 共同领投,Oceanpine Capital、Viva Biotech Holdings、Bloom Burton&Co. 和 Centre for Commercialization of Cancer Immunotherapy(C3i)跟投,所得资金将推动 Triumvira 多个实体瘤和血液恶性肿瘤的自体和同种异体项目进入临床。Triumvira 的基础技术是 T 细胞抗原偶联剂(T-cell Antigen Coupler,TAC)。TAC 是一种嵌合分子,包含多个蛋白质结构域,可将肿瘤靶向能力与 T 细胞自身的激活机制相结合。Triumvira 的主要候选疗法 TAC01-CD19 是一款 CD19 导向的 T 细胞疗法,用于治疗 B 细胞恶性肿瘤,I/II 期临床试验于 2019 年 7 月在美国和加拿大获得许可,但该试验似乎还没有开始招募。2020 年 3 月,Triumvira 与瑞士 Lonza 公司签署合作协议,开发利用 TAC01-HER2 细胞疗法治疗实体瘤的早期临床试验。Immuneering
上榜理由:2020 年 9 月,Neogene Therapeutics 在 A 轮融资中筹集了 1.1 亿美元,由 EcoR1 Capital、Jeito Capital 和 Syncona 联合领投,Polaris Partners 和 Pontifax 等跟投。Neogene 专注于开发针对多种癌症的下一代个体化和工程化的 T 细胞疗法。根据公司官网显示,Neogene 的技术平台可以从常规的肿瘤活检中分离新抗原特异性的 T 细胞受体(TCR)基因。具体来说,从肿瘤活检中分离的肿瘤浸润淋巴细胞(TIL)经常表达针对癌细胞突变蛋白(新抗原)具有特异性的 T 细胞受体,而通过 DNA 测序技术、DNA 合成技术和基因筛选等工具,Neogene 可以特异性地将 TCR 基因分离,随后将分离的 TCR 基因应用到癌症患者 T 细胞的改造,以提供大量有效的 T 细胞用于癌症治疗。Q32 Bio
上榜理由:Q32 Bio 于 2020 年 5 月获得 4600 万美元 A 轮融资,并在 10 月获得 6000 万美元 B 轮融资。该公司专注于推进针对人体先天性和适应性免疫系统的新型治疗药物。Q32 Bio 正在开发一种全人源抗 IL-7R(白细胞介素 - 7 受体)的抗体 ADX-914,可重新调节适应性免疫功能,已开始进行 I 期临床试验。Q32 Bio 补体靶向疗法产品线中的主要候选药物 ADX-097 已被证明拥有持久的组织药代动力学(PK)/ 药效学(PD),目前正在进行 IND 研究,预计在 2021 年下半年开始进行 I 期临床试验的配药工作。Shape Therapeutics