下一个“千亿级”市场，「小核酸药物」产业有望迎来爆发？ / 开普饭

2016年9月19日,FDA批准Sarepta Therapeutics公司的Exondys 51(eteplirsen),用于治疗外显子51跳跃型杜氏肌营养不良(DMA).Eteplirsen是一种 ...

作者:立立授权转自:端粒投资 RNA治疗已经成为目前市场不可忽视的治疗技术.之前文章提到过黑石20亿美元创新交易结构设计投资该领域龙头公司Alnylam,成为生物科技领域单笔最大投资额. 一. RN ...

为什么说其稀缺性极强?不仅因为它是按科创第五条标准上市的企业,更重要的是它是国内首家致力于小核酸药物研发的创新药上市公司. 公司简介:瑞博生物是一家致力于开发小核酸药物的创新型药物研发企业.公司自主开 ...

生物技术史上又出现了另一个里程碑:世界上第一个RNAi基因沉默药物--Alnylam Pharmaceuticals的Onpattro于8月10日获得批准.这使得2018年成为具有里程碑意义的一年. ...

"如今,头部的 mRNA 公司主要位于美国和德国,在亚洲创建一个可以应对该领域挑战的 mRNA 公司的机会很大." Flagship Pioneering 合伙人 David Be ...

RNAi是获得序列特异性基因敲除的常用手段之一.该技术是将双链RNA (dsRNA)引入靶细胞,从而减弱内源基因功能的一种手段.RNAi简单快速且费用低的特性使它已在植物基因工程和作物改良方面得到了广 ...

中美瑞康共同创始人 CEO 李龙承博士李龙承,RNA激活领域的开创者. 2006年,与合作伙伴在PNAS杂志发表论文,全球首次揭示了人类细胞中存在小dsRNAs诱导转录激活的现象,并将该现象命名为 ...

约半个世纪前,Friedmann和Roblin提出了通过引入功能性基因拷贝来治疗遗传性基因功能障碍疾病的想法.如今,基于该想法全球已有420款正在研发的核酸药物,其中14款药品已成功上市.核酸药物的适 ...

近日,小核酸领域头部公司 Alnylam Pharmaceuticals 宣布其 RNAi 新药(RNA interference,又称小核酸药物)Oxlumo(lumasiran)已获欧盟批准上市, ...

11月23号,FDA批准了lumasiran(Oxlumo)的上市申请,这是一种用于罕见遗传病原发性1型高草酸尿症(PH1)的RNA干扰(RNAi)疗法,也是FDA批准的第3款此类疗法.PH1患者肝脏 ...

随着分子生物学技术的不断发展,基因突变和缺陷与疾病之间的关联性越来越被科学界所认识.从源头进行干预,抑制疾病相关基因,使其不能表达为病理性蛋白,这种基因水平进行的药物干预是众多基因治疗方法中的一种[1 ...

下一个“千亿级”市场，「小核酸药物」产业有望迎来爆发？