美智库报告称要确保美国生物制药的持续竞争力
美国科技智库信息技术与创新基金会（Information Technology and Innovation Foundation，ITIF）副会长Stephen Ezell于2021年6月12日在Alpha-1基金会（该基金会是致力于帮助那些具有遗传性的α-1抗胰蛋白酶缺乏症患者的基金会）年会上作题为《确保美国生物制药持续竞争力》（Ensuring Continued U.S. Biopharmaceutical Competitiveness）的报告。
报告分析了美国成为全球生命科学创新领导者的关键原因、对社会各界批评美国生命科学产业的各种观点进行了反驳，并给出了确保美国生物制药领域全球领导地位的具体政策建议。
该报告信息有助于了解美国生物制约领域创新发展现状及可能促进政策方向。
美国成为全球生命科学创新领导者的关键
图1 1999-2018年新生产的化合物或生物实体数量（按数量和占GDP份额）
图2 2018年企业和政府在医药研发上的投资（单位：10亿美元）
图3 FDUFA前后美国新药批准的中位数时间（月）
（5）合理的利润对生物制药创新至关重要
①据经济合作与发展组织（OECD）的研究表明，在药物销售收入和研发支出之间存在着高度相关性（图4）。②生物制药行业每增加25亿美元的收入，就会多推出一种新药。③美国国会预算办公室（CBO）指出，未来十年由于对药物价格的控制将会使新药数量减少3%～5%。
图4 医药行业销售收入与研发支出的关系（OECD）
对批评美国生命科学产业观点的反驳
报告针对社会各界对美国生命科学产业提出的以下5种批评观点进行了反驳。
（1）生命科学产业已经变得极为集中
美国生命科学产业并没有过度集中。①2006年，排名前10位的制药公司占全球行业销售总额的56%，至2019年该比例已下降至43%。②集中度指数“C4”仅略有提升（从2002年的36%上升至2017年的43%）；“C8”也仅从54%上升至58%。
（2）制药公司正在削减研发投入以提高利润
制药公司并没有为了提高股东利润而削减研发。①2018年，八大医药企业研发强度达到25%。②2016年，排名前20位的制药企业销售额占至全球销售总额的66.5%，研发投入则也占至全球研发投入总额的64%，两者比例相当。
（3）药物创新停滞不前
药物创新并没有停滞，反而加速了。FDA批准的新药数量在过去十年里翻了一番（图5）。
图5 1999-2019年FDA批准的新分子实体和生物制品
（4）药品价格异常迅速地上涨
药品价格并没有过度或不成比例地上涨。2000-2019年间，处方药的价格水平与医疗价格水平相当，高于城市居民消费价格指数（所有项目），但也低于医院及相关服务价格水平（图6）。
图6 2000-2019年平均及部分商品和服务价格水平
（5）政府在药物研发方面处于主导地位
政府和私营部门研发投资相互补充。①NIH资助的基础生命科学研究（如理解细胞识别新的生物标记过程）为创新提供了平台。②NIH对基础研究每增加1美元资助，将使私人医疗研究资助增加约32美分。③政府每多投资1美元用于药物创新研发，生物技术公司则将相应多投资100美元。
确保美国生物制药持续领导地位的政策建议
（1）制定强有力的国家生物制药竞争力战略。
（2）NIH每年增加至少120亿美元资助基金，达到每年500亿美元。
事实上自2002年以来，NIH的资助基金已停滞不前（图7），需持续加大资助力度。
图7 1990-2020财年NIH经费预算
（3）将罕见病药物税收抵免恢复到50%。
（4）克制实施药品价格管制计划。
（5）克制在药品定价方面申请《拜杜法案》的“介入”权利。
（6）使药物批准/罕见病药物指定符合CMS报销程序。
（7）确保美国保持一个进行临床试验的良好环境。
（8）更多投资于注重生物医学创新的产业-大学伙伴关系（如，I/UCRCs项目）。