超9亿美元！武田制药与红细胞外泌体技术研发公司Carmine达成合作

巨头武田制药（Takeda）在外泌体递送技术又落一子。

7 月 1 日，生物科技公司 Carmine Therapeutics（以下简称 “Carmine”）宣布已与武田制药签署研究合作协议，基于 Carmine 非病毒递送载体技术——红细胞外囊泡递送平台 REGENT^TM，结合基因治疗技术实现两种罕见病相关靶标的开发和商业化，此外，武田还承诺提供 500 万美元的可转换贷款，以支持 Carmine REGENT^TM平台的开发。

（来源：Carmine）

根据协议条款，Carmine 将获得预付款作为研究经费支持，并且将获得超过 9 亿美元的里程碑付款总额和分层特许权使用费，武田制药拥有在完成临床前概念验证研究后对该计划进行许可，并负责临床开发和商业化的权利。

Carmine Therapeutics 由新加坡风投机构 Esco Ventures 孵化，科学联合创始人是世界知名的科学家和经验丰富的企业家，其中包括 Whitehead（MIT）研究所创始成员 Harvey Lodish 教授，他本人已参与创立了几家生物技术公司，包括 Genzyme、Millennium Pharmaceuticals 和独角兽 Rubius Therapeutics；香港城市大学（CityU）助理教授史家海教授，也是 Rubius Therapeutics 的红细胞工程技术的共同发明者；原香港城市大学（CityU）的助理教授、现新加坡国立大学黎月明教授，他也是 EV 生物学和肿瘤学的专家，公司于 2019 年正式成立，总部位于美国波士顿。

Esco Ventures 的创始人林向前担任 Carmine 的首席执行官。

（来源：Esco Ventures）

Carmine 基于其 REGENT^TM 技术开创了一类新的治疗方法，该技术利用红细胞外囊泡（RBCEV）以实现基因治疗的成功递送，相关研究于 2018 年首次在 Nature Communications 上发表。

与基于腺相关病毒（AAV）的基因治疗相比，RBCEV 技术的基因治疗具有重复给药的潜力，对所递送的核酸工具的有效负载能力超过 11KB，并且能通过 RBCEV 表面修饰增强了起所选组织中的生物分布。

对于此次合作，林向前表示：“我们很高兴能与罕见病治疗全球领导者武田制药展开合作，自从 Carmine 创建并孵育一年多以来 Esco Ventures X 为 Carmine 提供了大量资金，以进一步开发公司的 REGENT^TM 平台，并推进我们独资项目。”

“在武田，我们正在通过与 Carmine 这样的伙伴合作，为基因治疗搭建好基础网络。” 武田罕见病药物研发部门负责人 Madhu Natarajan 表示。

诚如 Madhu Natarajan 所言，武田的相关布局早已开展。今年 4 月，德国公司 Evotec 与武田达成合作，Evotec 随即在奥地利成立了 20 人规模的团队，这是武田基因治疗业务的重点之一。

2020 年 3 月，武田也与 Evox 公司达成一项 8.82 亿美元的合作，以利用其外泌体药物递送技术开发针对五种蛋白质替代疗法和 mRNA 疗法治疗罕见病，包括 C 型尼曼 - 皮克病等。Evox 将负责推进项目以进行 IND 申请，并在 I 期临床及之前生产制造外泌体。

针对本次与 Carmine 展开的合作，武田的罕见病药物发现部门负责人 Madhu Natarajan 补充说：“在武田，我们正在通过与 Carmine 等伙伴合作来为基因治疗打好基础，他们正在寻求可以超越当今技术的非病毒载体方法。”

“开发可以应对 AAV 基因治疗挑战的替代基因治疗递送载体（如 REGENT^TM 平台），这对罕见疾病的治疗至关重要。"

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