Nature重大进展：基因治疗还能如此微调！ / 开普饭

" 古老的战术在癌症治疗过程中焕发了新的活力!" 木马战术瑞士苏黎世大学(Universityof Zurich)的研究人员于近期开发了一种以病毒为基础的肿瘤治疗疗法,可以使肿瘤 ...

随着分子生物学的理论及技术方法(特别是重组DNA技术)的迅速发展,人们可以在实验室构建各种载体.克隆及分析目标基因,使疾病深入至分子水平研究,于是诞生了基因诊断.基因治疗技术. 基因治疗从基因角度理解 ...

基因治疗的过程均涉及到递送系统,包括 AAV.LNP 等,但要注意的是,一旦递送到靶组织后,基因的表达水平就很难受到调节,过表达可能会对患者产生毒副作用,表达不足则意味着患者没有获得预期的治疗效果. ...

▎药明康德内容团队编辑 2021年5月18日, Sarepta Therapeutics展示了其在研基因疗法SRP-9001的最新临床试验结果.SRP-9001通过将编码微抗肌萎缩蛋白(micro-d ...

基因疗法是通过引入遗传物质(例如治疗性蛋白质的表达系统或校正患病细胞中错误基因的编辑工具)来治疗遗传疾病的一种疗法.该领域的发展为人们带来了希望.以前无法治愈的疾病,例如遗传性疾病.癌症和自身免疫性疾 ...

病毒是一种生物制剂,其在感染时可以有效地将其遗传物质引入靶细胞,并依赖宿主细胞进行复制.载体可以携带目的基因进入细胞,代替野生型病毒基因.因此,非复制载体缺乏在细胞中自我繁殖的遗传信息,但仍保留向靶细 ...

在实验室,我们通常用脂质体.病毒.电穿孔等方式将外源基因转染进细胞,但这些方式或多或少都存在脱靶.通量低等缺点. 近日,来自弗赖堡大学综合生物信号研究中心的研究人员开发了一种 AAV 系统,该系统在红 ...

外泌体(Exosome),是细胞外囊泡(EV)的一种主要类型,是直径为30至150 nm的纳米大小的膜结构,大多数细胞都会分泌外泌体.外泌体存在于各种生物体液中,通过其携带的蛋白质.核酸.脂质和代谢物 ...

来源:医药魔方 2021-08-29 12:53 递送系统是决定基因疗法疗效的关键之一,虽然在向器官或组织中递送基因疗法方面有多种有效的方法,但成功递送并不是疗法发挥功能的全部.在靶器官或靶组织内,如 ...

折叠编辑本段基本思想酵母双杂交由Fields在1989年提出. 他的产生是基于对真核细胞转录因子特别是酵母转录因子GAL4性质的研究. GAL4包括两个彼此分离的但功能必需的结构域. 位于N端1 ...

用于基因敲除的技术主要有同源重组法.随机插入突变法.RNA 干扰法.ZFNs 法.TALEs法,CRISPR / Cas9 系统介导的基因敲除技术.在微生物的应用中,主要有同源重组和基因编辑技术. ...

Nature重大进展：基因治疗还能如此微调！