罕见脑部疾病治疗新方式：定制基因疗法 / 开普饭

医药魔方昨天发布的文章"投资新风口--从FDA新批准的两款药物看「小核酸药物」的大时代"激发了很多读者的兴趣,微信后台也收到了不少用户的反馈,咨询microRNA靶向药物的相关技术 ...

编译:KT!,编辑:景行.江舜尧. 原创微文,欢迎转发转载. 导读人类基因组测序项目发现了细胞RNA世界的丰富多彩,并打开了具有调控或结构潜能的短或长非编码RNA(潜藏的转录组学)的大门,同时也转变 ...

根据WHO的数据,目前全世界约有5亿人患有听力损失.遗传变异约导致了一半的先天性和早发性耳聋病例,超过120个基因与人类的非综合征性听力损失有关.尽管人们对听觉系统生理学的认识已经取得了巨大的进展,但 ...

2020 年 7 月 7 日,FDA (美国食品药品监督管理局) 授予 Neurogene 公司一款治疗巴顿病(CLN5 病)的基因疗法孤儿药资格.该基因疗法将编码人 CLN5 基因装配于 AAV(腺 ...

超声波不仅被用作一种成像技术,而且靶向超声波脉冲可以被用作一系列脑部疾病的高精度治疗,对于这些疾病,以前的治疗选择很有限. <ScienceDaily>2月4日消息在过去的几年中,这种革 ...

最近中国学者在Oxidative Medicine and Cellular Longevity发表<氢气是疾病治疗新选择>综述文章,全面介绍了氢气基础医学和临床医学研究,围绕氢气在新冠肺 ...

颊针班开课了 18年8月道生13.14期颊针精品班(上海) 18年9月道生15.16期颊针精品班(西安) 点击下方"阅读原文"报名参加 2018年8月22日,王永洲教授应陕西省中医 ...

来论神外前沿本文作者:陈思畅综述,单永治,赵国光审校:作者单位:首都医科大学宣武医院神经外科/国家神经疾病医学中心/首都医科大学癫痫临床诊疗与研究中心/中国国际神经科学研究所正文激光间质热 ...

糖尿病是一种代谢疾病,虽然发病机制并不明确,但糖尿病及其各种并发症已经成为人类健康的第三大杀手.有数据显示,目前我国糖尿病患者已经接近10%,这意味着平均每十个人中有一人患有糖尿病,而糖尿病的治疗和治 ...

前言 2020年5月,美国抗癌黑科技肿瘤电场疗法-Optune顺利通过了在中国获得的临床研究豁免资格,正式被国家药品监督管理局(NMPA)批准用于治疗组织学证实的复发性多形性胶质母细胞瘤(GBM)的 ...

来源:医药魔方 2021-10-08 08:28 近日,Beam Therapeutics宣布,临床前数据证明,胞嘧啶碱基编辑器(CBE)在降低病毒标志物(如乙型肝炎表面抗原HBsAg)表达,防止乙肝 ...

罕见脑部疾病治疗新方式：定制基因疗法