2021年基因治疗领域面临的5个重要问题 / 开普饭

2月25日,罕见病精准基因治疗领域领导者Sarepta公司宣布,FDA已批准反义寡核苷酸药物AMONDYS 45 (casimersen)上市,用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗 ...

5月11日,一家将人工智能(AI)应用到基因疗法的生物技术公司--Dyno Therapeutics宣布与诺华和Sarepta Therapeutics达成合作.根据合作协议,Dyno可能会获得超过2 ...

小M说: Wilson是基因医疗领域关键人物,他成功找到了药物输送腺病毒群,也就是AAV技术(adeno-associated virus),并因此发明了RegenX基因疗法(治疗方法是将正确的基因序 ...

2020 年 5 月 11 日,CRISPR Therapeutics (Nasdaq: CRSP)和 Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRT ...

自2012年诞生以来,由细菌/古菌的防御系统改造而来的CRISPR基因编辑技术就吸引了全世界科学家的目光,在CRISPR技术的帮助下,人们得以快速精准地操纵基因.改变生命.摆脱遗传病.攻克癌症...这 ...

8月24 日,Shape Therapeutics (ShapeTX) 宣布与罗氏达成合作协议,双方将共同开发针对阿尔茨海默病.帕金森病和罕见病领域某些靶标的基因疗法.Shape公司可能获得超过30亿 ...

来源:医药魔方 2021-09-21 13:04 近期,由Jennifer Doudna和Emmanuelle Charpentier(因在CRISPR方面开创性工作获得2020年诺贝尔化学奖)联合创 ...

一个新兴技术的发展也必然会面临着许多问题,在 2021 年年初,知名生物医药媒体 BioPharma Dive 高级编辑 Ned Pagliarulo(内德・帕格里洛)发表了一篇文章 5 questi ...

今日,博雅辑因宣布中国国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)已经受理其针对输血依赖型β地中海贫血的基因编辑疗法产品 ET-01 的临床试验申请.博雅辑因是一家以基因组编辑技术为基础,针对多种疾病加速 ...

8 月 12 日,美国 FDA 加速审批 NS Pharma 公司的 Viltepso(Viltolarsen)上市,该药主要用于适合用于第 53 号外显子突变的杜氏肌营养不良症(DMD)患者.此前在 ...

2月22日,吉利德旗下Kite制药宣布与Sangamo Therapeutics签订一项全球合作开发协议,基于Sangamo公司的锌指核酸酶(zinc finger nuclease,ZFN)技术平台 ...

▎药明康德内容团队编辑 2021年5月18日, Sarepta Therapeutics展示了其在研基因疗法SRP-9001的最新临床试验结果.SRP-9001通过将编码微抗肌萎缩蛋白(micro-d ...

2021年基因治疗领域面临的5个重要问题