CRISPR基因编辑疗法获FDA再生医学先进疗法认定,并取得相关罕见病孤儿药资格
相关推荐
-
基因编辑公司CRISPR Therapeutics完成3800万美元B轮融资
据动脉网从多家海外媒体获悉,6月27日,瑞士基因编辑初创公司CRISPR Therapeutics宣布完成B轮融资.迄今为止该公司总融资额已达1.4亿美元. 该轮融资前期由Vertex Pharmac ...
-
TOP 15!盘点生物制药行业薪酬最高的女性CEO
据统计,在众多的生物制药公司的首席执行官(CEO)当中,只有不到10%是女性.以下是目前生物制药领域收入最高的15位女性首席执行官的排行榜. No.1 | Martine Rothblatt 公司:U ...
-
FDA授予ALLO-715治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤的再生医学先进疗法资格认定
多发性骨髓瘤(multiple myeloma,MM)是恶性浆细胞病中最常见的一种类型,又称骨髓瘤.浆细胞骨髓瘤或Kahler病.多发性骨髓瘤常伴有多发性溶骨性损害.高钙血症.贫血.肾脏损害.多发性骨 ...
-
2021年基因治疗领域面临的5个重要问题
三年前,美国FDA授予了一项里程碑式的批准,准许Luxturna用于治疗一种可导致失明的遗传性视网膜疾病(IRD).这是美国市场第一款真正意义上的基因疗法,标志着基因治疗时代的正式来临,同时也点燃了基 ...
-
Endpoints:引领生物制药行业未来20人
"每个时代都需要新音乐," 弗朗西斯·克里克1988年回顾他的里程碑发现时写下了这句话. 1953年,37岁的弗朗西斯·克里克与25岁的詹姆斯·沃森合作首次揭开了DNA的双螺旋结构 ...
-
首个CRISPR产品将于2018年开展β-地中海贫血I/II期临床试验
12月7日,CRISPR Therapeutics宣布提交CTX001在β-地中海贫血中的临床试验申请(CTA). CTX001是一种研究性CRISPR基因编辑的自体造血干细胞疗法,拟开发用于患有β- ...
-
重磅!全球血液疾病基因疗法全景图
来源丨美柏医健 作者丨西北,王不留行 基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病,达到治疗目的.基因治疗的爆发起源于20世纪90年代初,随着人类对基因治疗的认识不断加深 ...
-
向“基因治疗”提问:2021年待解的5个问题
一个新兴技术的发展也必然会面临着许多问题,在 2021 年年初,知名生物医药媒体 BioPharma Dive 高级编辑 Ned Pagliarulo(内德・帕格里洛)发表了一篇文章 5 questi ...
-
关注 | 看美国如何加速细胞疗法的发展!
去年,美国国会表决通过了<21世纪治愈法案>,该法案的落地生根,将从法律层面推动美国未来10年或更长时间内生物医学创新研发.疾病治疗及大健康领域的发展.该法案包括加速细胞疗法.组织疗法.组 ...
-
《十亿美元分子》原型Vertex的“下一城”
医药产业畅销书<十亿美元分子>的原型是福泰制药(Vertex).这家成立于1989年的公司从1000万美元资金起步,可以说是豪门林立的制药界中的黑马企业.Vertex打造过3款年销售额超过 ...
-
同种异体BCMA CAR-T细胞疗法!美国FDA授予ALLO-715再生医学先进疗法(RMAT):无需等待,总缓解率60%!
2021年04月22日讯 /生物谷BIOON/ --Allogene Therapeutics是美国一家临床阶段的免疫肿瘤学公司,率先开发了用于治疗癌症的同种异体嵌合抗原受体T细胞(AlloCAR T ...
-
3级剂量队列ORR达50%、1例患者死亡!CRISPR编辑CAR-T疗法,I期试验结果出炉
10月21日,由新晋诺贝尔化学奖得主Emmanuelle Charpentier与人联合创办的公司CRISPR Therapeutics公布了其基于CRISPR技术开发的同种异体CAR-T细胞疗法(C ...
-
细胞疗法治疗肾癌:Ilixadencel(伊利沙定)获得再生医学先进疗法称号!
Immunicum AB公司在一份新闻稿中宣布,FDA授予Ilixadencel(伊利沙定)再生医学先进疗法(RMAT)称号,用于治疗转移性肾细胞癌(RCC). 什么是RMAT呢? 再生医学疗 ...