重磅！全球血液疾病基因疗法全景图 / 开普饭

昨日,博雅辑因宣布中国国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)已经批准其针对输血依赖型 β 地中海贫血的 CRISPR/Cas9 基因编辑疗法产品 ET-01 的临床试验申请,这是国内首个获国家药监局 ...

一个新兴技术的发展也必然会面临着许多问题,在 2021 年年初,知名生物医药媒体 BioPharma Dive 高级编辑 Ned Pagliarulo(内德・帕格里洛)发表了一篇文章 5 questi ...

基因编辑技术在世界各国的医学领域,是一项热门的项目,可你是否想过,利用基因编辑技术对癌细胞的基因进行修改,也许能治疗癌症? 听起来还很遥远,实际上已经有科学家在研究了. 一.活体实验:新疗法永久杀死癌 ...

三年前,美国FDA授予了一项里程碑式的批准,准许Luxturna用于治疗一种可导致失明的遗传性视网膜疾病(IRD).这是美国市场第一款真正意义上的基因疗法,标志着基因治疗时代的正式来临,同时也点燃了基 ...

全球有超过 8.5 亿人患有某种形式的肾脏疾病,数量是癌症患者的 20 倍以上.但目前为止,对于肾脏疾病的治疗研究进展远远落后于癌症.大多数的肾脏药物开发方法是减缓由高血压.糖尿病等导致的慢性肾脏炎症 ...

中国基因治疗 CDMO 产业迎来了一位先锋者和领路人,他是全球首个 FDA 批准上市的靶向 TNF 人鼠嵌合单克隆抗体药物和首个获批上市的基因疗法药物 Glybera 的主要开发人 --Sander ...

5月14日,Biogen宣布代号为XIRIUS的II/III期临床研究未达到主要临床终点.该研究旨在评估基因疗法cotoretigene toliparvovec(BIIB112)一次性治疗x-连锁视 ...

来源:本站原创 2021-08-15 00:49 VTX-801是一种新型重组腺相关病毒基因治疗载体,旨在提供一种微型化ATP7B转基因编码功能蛋白,恢复铜稳态. 威尔逊病(图片来源:healthti ...

5月已悄然而至,让我们一起回顾4月份医药行业交易的整体概况.根据医药魔方NextPharma数据库,4月医药交易数量共计66笔,已披露的总交易金额近75亿美元,相比于2021年Q1皆有下滑的趋势:交易 ...

HCare, We Care. 欢迎来到「HCare」专栏,在这里,我们分享基因疗法.基因编辑.iPSC-NK.分子诊断.AI制药.手术机器人 .心脏影像等听起来遥远又实际上离我们很近的技术,你将看到 ...

从 "杰西事件" 涅槃后,基因治疗先驱詹姆斯・威尔逊(James Wilson)的产业落地脚步逐渐加速.在淡马锡(Temasek)下注 2 亿美元后,威尔逊又创立了一家基因疗法公司 ...

2021年05月20日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司,专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法.近日,该公司公布了基因疗法valoctoc ...

2021年05月31日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司,专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法.近日,该公司宣布,欧洲药品管理局(EMA) ...

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