基因疗法：给“注定”的疾病画上休止符

慢病毒属于逆转录病毒科,名称源自该种病毒长达数年的潜伏期,其中最为人所知的是人类免疫缺陷病毒(HIV-1).HIV-1 直径约 120nm,含两条正链 RNA,可有效的进入细胞核中,对分裂期细胞及 ...

慢病毒载体可以将外源基因或shRNA有效整合到宿主染色体上,从而达到持久表达目的序列的效果.慢病毒除了对肿瘤细胞.肝细胞.内皮细胞等具有很高的感染效率外,对于一些较难转染的细胞如神经元.干细胞等,也具 ...

腺病毒(adenovirus ) 腺病毒颗粒没有包膜的直径为70-90nm的颗粒,由252个壳粒呈二十面体排列构成.每个壳粒的直径为7-9nm.衣壳里是线状双链DNA分子,约含35 000 bp,两端 ...

文/陈根充满未来感的基因疗法已经在不断突破的技术和报道里,离人们的生活越来越近.简单来说,基因疗法就是将功能基因递送到患者体内,以矫正或置换治病基因的一种治疗方法. 在这种治疗方法中,目的基因被导入 ...

非定点基因整合概述慢病毒属于逆转录病毒科,名称源自该种病毒长达数年的潜伏期,其中最为人所知的是人类免疫缺陷I型病毒(HIV-1).HIV-1直径约120nm,含两条正链RNA,可有效的进入细胞核中 ...

腺病毒是一种大分子双链无包膜 DNA 病毒,其基因组长度约为 36kb.可通过受体介导的内吞作用进入细胞,而后腺病毒基因组转移至细胞核内,游离于染色体外,但不整合进入宿主细胞基因组.目前腺病毒广泛应用 ...

病毒载体由于其宿主范围广,作用时间长在基础科研中应用越来越广泛,借助病毒载体可以进行编码基因或非编码基因的过表达.干扰.敲除和内源性激活等操作.腺相关病毒.腺病毒.慢病毒.逆转录病毒因不同的感染特性, ...

逆转录病毒一类含有逆转录酶的单链正链RNA病毒.逆转录病毒侵入宿主细胞后以自身RNA为模板,靠逆转录酶形成DNA环化后整合到宿主细胞的染色体中,以原病毒形式在宿主细胞中复制. 逆转录病毒的共同特性: ...

慢病毒载体系统包含了包装.转染.稳定整合所需要的遗传信息,且能提供慢病毒所有的转录并包装RNA到重组的假病毒载体所需要的所有辅助蛋白.第三代四质粒慢病毒载体系统,相较于前代慢病毒载体,安全性大大提升. ...

记者 | 刘泽然编辑 | 1 转动钥匙,发动引擎,深踩离合器踏板而后逐渐松开.转速指针若有若无的跳动,暗示着发动机扭矩开始借由离合器的传送输出到车轮-全部放开离合器踏板,啪嗒一声,车子熄火了. 这是 ...

▲ Alice Zhang, Verge Genomics公司创始人传统的试验方法只能涵盖5%的患者,而我们找到的基因也许能够帮助高达90%的患者. 来源丨Forbes 作者丨 Aayushi P ...

来源丨美柏医健作者丨西北,王不留行基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病,达到治疗目的.基因治疗的爆发起源于20世纪90年代初,随着人类对基因治疗的认识不断加深 ...

近日,英国基因疗法新锐 Orchard Therapeutics 公司(下称"Orchard")宣布将旗下Strimvelis 基因疗法下架,同时调查该药物与一例淋巴 T 细胞白血 ...

全球有超过 8.5 亿人患有某种形式的肾脏疾病,数量是癌症患者的 20 倍以上.但目前为止,对于肾脏疾病的治疗研究进展远远落后于癌症.大多数的肾脏药物开发方法是减缓由高血压.糖尿病等导致的慢性肾脏炎症 ...

5月14日,Biogen宣布代号为XIRIUS的II/III期临床研究未达到主要临床终点.该研究旨在评估基因疗法cotoretigene toliparvovec(BIIB112)一次性治疗x-连锁视 ...

从 "杰西事件" 涅槃后,基因治疗先驱詹姆斯・威尔逊(James Wilson)的产业落地脚步逐渐加速.在淡马锡(Temasek)下注 2 亿美元后,威尔逊又创立了一家基因疗法公司 ...

几年来,科罗拉多州的一对夫妇都在寻找一个问题的答案,为什么走路.说话.看东西这些简单的事情,对他们聪明活泼的女儿来说却越来越困难.直到2016年12月,Julia Vitarello和Alek Mak ...

神经退行性疾病(ND)是机体神经元结构或功能逐渐丧失而引发的一类疾病,包括帕金森病(PD).阿尔茨海默病(AD).亨廷顿氏病等:目前这类疾病病因尚不明确并无有效治愈手段,且严重威胁着患者的生活质量.基 ...

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