全球首个血友病基因疗法！欧盟授予valrox加速评估：治疗A型血友病，单次输注后5年，年均出血率↓95%! / 开普饭

近日,5部门联合印发中国第一批罕见病目录,共收载包括血友病在内的121个病种.罕见病目录的发布以及相关促进罕见病药物研发和审批政策的实施,无疑将推动国内罕见病药物的开发进程. 血友病是一种患病基因位于 ...

来源:医药第一时间编译:柯柯 --国际三家血友病组织近日宣布,由于在临床试验中发现了新的副作用,赛诺菲暂停了其与Alnylam合作研究的"RNA-沉默"血友病疗法fitusira ...

数据分析公司GlobalData近日发布最新预测,10种2020年上市的药物在未来六年将成为年销售额10亿美元以上的"重磅药物",并预估这10种药物到2025年的销售额.其中,多数 ...

3月29日,日本厚生劳动省批准了拜耳的Kovaltry(BAY 81-8973)用于治疗A型血友病. Kovaltry是未经修饰的全长重组凝血因子VIII,每周2~3次常规预防性使用可控制和预防儿童及 ...

7月6日,赛诺菲/Bioverativ公司在中国提交的注射用重组人凝血因子VIII Fc-血管性血友病因子-XTEN融合蛋白(BIVV001)临床申请获得CDE受理. BIVV001是一种新型重组因子 ...

CHMP建议授权Sogroya上市,用于治疗成人生长激素缺乏症(AGHD).Sogroya是第一种每周只需皮下注射一次的人类生长激素疗法.其它已经批准的疗法必须每日一次. 生长激素缺乏症是一种以垂体前 ...

近两天,全球血液疾病权威纷纷奔赴亚特兰大,参加2017年美国血液学会年会(American Society of Hematology,ASH2017 ). 这个领域每年都有很多创新,一些公司会脱颖而 ...

一项 FDA 拒绝的消息让美国生物科技公司拜玛林制药(BioMarin)的股价在当日瞬间下跌 25%. 当地时间 8 月 18 日,FDA 拒绝了拜玛林可一次性治疗 A 型血友病的基因疗法 Rocta ...

2021年2月18日,美国食品和药物管理局(FDA)已授予efanesoctocog alfa(以前称为BIVV001(rFVIIIFc-VWF-XTEN))快速通道资格(FTD),用于A型血友病患者 ...

近日,制药巨头罗氏集团(Rcohe)旗下子公司Chugai制药宣布FDA已批准其研制治疗A型血友病药品Hemlibra作为一种常规预防性治疗药物,用于体内未产生凝血因子VIII抑制剂的A型血友病患者, ...

全球首个血友病基因疗法！欧盟授予valrox加速评估：治疗A型血友病，单次输注后5年，年均出血率↓95%!