FDA拒绝了一项血友病基因疗法，医生、患者和华尔街大失所望 / 开普饭

近日,制药巨头罗氏集团(Rcohe)旗下子公司Chugai制药宣布FDA已批准其研制治疗A型血友病药品Hemlibra作为一种常规预防性治疗药物,用于体内未产生凝血因子VIII抑制剂的A型血友病患者, ...

2021年2月18日,美国食品和药物管理局(FDA)已授予efanesoctocog alfa(以前称为BIVV001(rFVIIIFc-VWF-XTEN))快速通道资格(FTD),用于A型血友病患者 ...

百健在2016年8月9日宣布将其血友病业务剥离,成立一家名为的独立新公司.Bioverativ的业务将主要专注于血友病和其它血液疾病的治疗与研究,并且2017年1月12日正式登陆纳斯达克证券交易所,股 ...

7月5日,辉瑞和Sangamo Therapeutics共同宣布其A型血友病基因疗法SB-525在I/II期Alta研究中获得积极结果,结果显示,SB-525与VIII(FVIII)凝血因子的活性水平 ...

来源丨美柏医健作者丨西北,王不留行基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病,达到治疗目的.基因治疗的爆发起源于20世纪90年代初,随着人类对基因治疗的认识不断加深 ...

来源:本站原创 2021-02-20 03:34 2021年02月19日讯 /生物谷BIOON/ --赛诺菲(Sanofi)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予efanesoctocog a ...

uniQure宣布血友病基因疗法"极不可能"导致肺癌,将恢复临床试验来源:生物探索 2021-04-02 12:27 在积极配合美国食品药品监督管理局(FDA)的审查后,uniQ ...

血友病是凝血因子缺乏而导致的凝血功能障碍的出血性疾病.因患者终身都可能伴随出血倾向,很多患者关心有没有什么治疗方式,不用频繁输因子也能够改善出血的问题.而基因疗法的研究和发展一直以来也备受血友病患者以 ...

三年前,美国FDA授予了一项里程碑式的批准,准许Luxturna用于治疗一种可导致失明的遗传性视网膜疾病(IRD).这是美国市场第一款真正意义上的基因疗法,标志着基因治疗时代的正式来临,同时也点燃了基 ...

一个新兴技术的发展也必然会面临着许多问题,在 2021 年年初,知名生物医药媒体 BioPharma Dive 高级编辑 Ned Pagliarulo(内德・帕格里洛)发表了一篇文章 5 questi ...

FDA拒绝了一项血友病基因疗法，医生、患者和华尔街大失所望