uniQure宣布血友病基因疗法“极不可能”导致肺癌，将恢复临床试验 / 开普饭

近日,5部门联合印发中国第一批罕见病目录,共收载包括血友病在内的121个病种.罕见病目录的发布以及相关促进罕见病药物研发和审批政策的实施,无疑将推动国内罕见病药物的开发进程. 血友病是一种患病基因位于 ...

与今年的许多其他会议一样,由于持续的COVID-19大流行,美国血液学协会年会(ASH)将于12月5日至8日在线上虚拟召开.这是今年最重要的血液学活动,也是世界上最大的血液学会议,今年共发表了3500 ...

基因治疗之路再现挫折. 美东时间 2 月 16 日,全球基因治疗领跑者蓝鸟 bluebird bio, Inc.(Nasdaq: BLUE,以下简称为 "蓝鸟")宣布紧急叫停其在研 ...

译自Nature Reviews Drug Discovery.回复关键词"血友病",获得PDF原文--The haemophilia drug market 血友病是一种单基因的 ...

2019年以来,医药圈超级并购频频上演: 1/3,BMS宣布740亿美元收购新基 1/7,礼来宣布80亿美元收购Loxo 2/25,罗氏宣布43亿美元收购基因治疗公司Spark 6/17,辉瑞宣布以1 ...

一项 FDA 拒绝的消息让美国生物科技公司拜玛林制药(BioMarin)的股价在当日瞬间下跌 25%. 当地时间 8 月 18 日,FDA 拒绝了拜玛林可一次性治疗 A 型血友病的基因疗法 Rocta ...

2021年05月20日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司,专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法.近日,该公司公布了基因疗法valoctoc ...

2021年05月31日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司,专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法.近日,该公司宣布,欧洲药品管理局(EMA) ...

2021年06月30日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin制药公司近日宣布,已重新向欧洲药品管理局(EMA)提交了valoctocogene roxaparvovec(valrox,BMN2 ...

7月5日,辉瑞和Sangamo Therapeutics共同宣布其A型血友病基因疗法SB-525在I/II期Alta研究中获得积极结果,结果显示,SB-525与VIII(FVIII)凝血因子的活性水平 ...

2021年07月16日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin制药公司近日宣布,欧洲药品管理局(EMA)已受理valoctocogene roxaparvovec(valrox,BMN270)的 ...

BioMarinA型血友病基因疗法valroxvaloctocogene roxaparvovecBMN270因子VIII来源:本站原创 2021-07-26 18:18valrox有潜力成为全球第一 ...

从古至今,延缓或者阻止衰老一直都是人类孜孜以求的梦想.随着科技的不断进步,人类的生活质量和寿命得到了很大程度的提升和延长,但人类尚未完全破解衰老的密码,研究人员也一直在寻找阻止衰老过程的方法. 1 ...

uniQure宣布血友病基因疗法“极不可能”导致肺癌，将恢复临床试验