BioMarin血友病基因疗法III期研究成功：年化出血率下降84%，FVIII年输注率降低99% / 开普饭

人的FVIII基因位于X染色体上,全长186kb,由26个外显子组成.临床研究表明,血友病A主要是由于FVIII基因的点突变.基因倒置.小段基因的缺失和插入造成的.FVIII基因敲除小鼠是在小鼠胚胎干 ...

2021年05月20日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司,专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法.近日,该公司公布了基因疗法valoctoc ...

一项 FDA 拒绝的消息让美国生物科技公司拜玛林制药(BioMarin)的股价在当日瞬间下跌 25%. 当地时间 8 月 18 日,FDA 拒绝了拜玛林可一次性治疗 A 型血友病的基因疗法 Rocta ...

2021年05月31日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司,专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法.近日,该公司宣布,欧洲药品管理局(EMA) ...

2021年06月05日讯 /生物谷BIOON/ --诺华(Novartis)近日公布了靶向性放射配体疗法177Lu-PSMA-617治疗PSMA阳性转移性去势抵抗性前列腺癌(mCRPC)3期VISIO ...

3月25日,BMS宣布II/III期RELATIVITY-047 研究的初步结果,固定剂量的relatlimab(LAG-3单抗)+Opdivo(PD-1单抗)联合疗法一线治疗转移性或不可手术切除黑色 ...

5月17日,Incyte宣布,其非甾体抗炎JAK抑制剂芦可替尼乳膏局部治疗青少年(≥12岁)和成人白癜风患者的关键III期TRuE-V临床研究达到安全性和有效性临床终点,接受芦可替尼乳膏治疗的白癜风患 ...

3月4日,礼来宣布其开展的一项为期40周的 SURPASS-2研究的顶线结果证明了全部3个剂量的tirzepatide在改善成人2型糖尿病患者的血糖水平和体重方面均优于司美格鲁肽1mg. SURPAS ...

2月22日,艾伯维宣布,在治疗溃疡性结肠炎的III期诱导研究U-ACCOMPLISH中,upadacitinib (45mg,每日1次)达到了主要临床缓解终点和所有次要终点.接受upadacitini ...

12月21日,ImmunityBio宣布IL-15激动剂N-803(Anktiva)治疗非肌层浸润性原位膀胱癌(CIS)关键II/III期试验(QUILT3.032)的首个队列研究获得积极结果.结果显 ...

BioMarin血友病基因疗法III期研究成功：年化出血率下降84%，FVIII年输注率降低99%