全球首个血友病基因疗法！BioMarin公布valrox长期数据：单次输注后5年，年均出血率减少95%! / 开普饭

近日,5部门联合印发中国第一批罕见病目录,共收载包括血友病在内的121个病种.罕见病目录的发布以及相关促进罕见病药物研发和审批政策的实施,无疑将推动国内罕见病药物的开发进程. 血友病是一种患病基因位于 ...

一项 FDA 拒绝的消息让美国生物科技公司拜玛林制药(BioMarin)的股价在当日瞬间下跌 25%. 当地时间 8 月 18 日,FDA 拒绝了拜玛林可一次性治疗 A 型血友病的基因疗法 Rocta ...

7月5日,辉瑞和Sangamo Therapeutics共同宣布其A型血友病基因疗法SB-525在I/II期Alta研究中获得积极结果,结果显示,SB-525与VIII(FVIII)凝血因子的活性水平 ...

2021年2月18日,美国食品和药物管理局(FDA)已授予efanesoctocog alfa(以前称为BIVV001(rFVIIIFc-VWF-XTEN))快速通道资格(FTD),用于A型血友病患者 ...

7月6日,赛诺菲/Bioverativ公司在中国提交的注射用重组人凝血因子VIII Fc-血管性血友病因子-XTEN融合蛋白(BIVV001)临床申请获得CDE受理. BIVV001是一种新型重组因子 ...

近日,制药巨头罗氏集团(Rcohe)旗下子公司Chugai制药宣布FDA已批准其研制治疗A型血友病药品Hemlibra作为一种常规预防性治疗药物,用于体内未产生凝血因子VIII抑制剂的A型血友病患者, ...

血友病是凝血因子缺乏而导致的凝血功能障碍的出血性疾病.因患者终身都可能伴随出血倾向,很多患者关心有没有什么治疗方式,不用频繁输因子也能够改善出血的问题.而基因疗法的研究和发展一直以来也备受血友病患者以 ...

3月29日,日本厚生劳动省批准了拜耳的Kovaltry(BAY 81-8973)用于治疗A型血友病. Kovaltry是未经修饰的全长重组凝血因子VIII,每周2~3次常规预防性使用可控制和预防儿童及 ...

近两天,全球血液疾病权威纷纷奔赴亚特兰大,参加2017年美国血液学会年会(American Society of Hematology,ASH2017 ). 这个领域每年都有很多创新,一些公司会脱颖而 ...

2021年05月31日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司,专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法.近日,该公司宣布,欧洲药品管理局(EMA) ...

2021年06月30日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin制药公司近日宣布,已重新向欧洲药品管理局(EMA)提交了valoctocogene roxaparvovec(valrox,BMN2 ...

2021年07月16日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin制药公司近日宣布,欧洲药品管理局(EMA)已受理valoctocogene roxaparvovec(valrox,BMN270)的 ...

2021年05月21日讯 /生物谷BIOON/ --百时美施贵宝(BMS)与合作伙伴蓝鸟生物(Bluebrid Bio)近日联合宣布了关键II期KarMMa研究(NCT03361748)的新数据和分析 ...

百时美施贵宝(BMS)与合作伙伴蓝鸟生物(Bluebrid Bio)近日联合宣布了关键II期KarMMa研究(NCT03361748)的新数据和分析,该研究评估了抗B细胞成熟抗原(anti-BCMA) ...

来源:本站原创 2021-05-30 02:43 2021年05月29日讯 /生物谷BIOON/ --法国制药公司益普生(ipsen)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已受理palovarote ...

2021年05月29日讯 /生物谷BIOON/ --安进(AMGEN)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准靶向抗癌药Lumakras(sotorasib,AMG 510),该药是一种KRAS ...

全球首个血友病基因疗法！BioMarin公布valrox长期数据：单次输注后5年，年均出血率减少95%!