辉瑞血友病基因疗法获FDA再生医学先进疗法认定 / 开普饭

2021年05月20日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司,专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法.近日,该公司公布了基因疗法valoctoc ...

2021年05月31日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司,专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法.近日,该公司宣布,欧洲药品管理局(EMA) ...

溶瘤病毒已成为免疫疗法的得力助手. 目前,世界范围内已经有 20 余种病毒被用于溶瘤病毒研究,我国有多家涉足溶瘤病毒的企业,约有 10 家企业自研或引进的产品正处于临床阶段. 日前,复诺健生物科技有限 ...

人的FVIII基因位于X染色体上,全长186kb,由26个外显子组成.临床研究表明,血友病A主要是由于FVIII基因的点突变.基因倒置.小段基因的缺失和插入造成的.FVIII基因敲除小鼠是在小鼠胚胎干 ...

从1972年美国著名生物学家Friedmann和Roblin在Science杂志上提出了"gene therapy(基因治疗)"的概念至今,人们在基因治疗领域已发展研究了近五十年. ...

2020 年 5 月 11 日,CRISPR Therapeutics (Nasdaq: CRSP)和 Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRT ...

▎药明康德内容团队编辑日前辉瑞(Pfizer)公司宣布,美国FDA批准Lorbrena(lorlatinib,劳拉替尼)扩展适应症,用于一线治疗间变性淋巴瘤激酶(ALK)阳性非小细胞肺癌(NSCLC ...

近日,美国FDA已授予ALLO-715治再生医学先进疗法(RMAT)资格.ALLO-715是一款以B细胞成熟抗原(BCMA)为靶点的同种异体CAR-T(AlloCAR-T)细胞疗法,目前正被开发用于治 ...

2021年04月22日讯 /生物谷BIOON/ --Allogene Therapeutics是美国一家临床阶段的免疫肿瘤学公司,率先开发了用于治疗癌症的同种异体嵌合抗原受体T细胞(AlloCAR T ...

多发性骨髓瘤(multiple myeloma,MM)是恶性浆细胞病中最常见的一种类型,又称骨髓瘤.浆细胞骨髓瘤或Kahler病.多发性骨髓瘤常伴有多发性溶骨性损害.高钙血症.贫血.肾脏损害.多发性骨 ...

Immunicum AB公司在一份新闻稿中宣布,FDA授予Ilixadencel(伊利沙定)再生医学先进疗法(RMAT)称号,用于治疗转移性肾细胞癌(RCC). 什么是RMAT呢? 再生医学疗 ...

12 月 13 日,苏州康宁杰瑞生物科技有限公司(康宁杰瑞,9966.HK)宣布其自主研发的双抗 KN026 与双抗 KN046 的联合疗法获 FDA 孤儿药资格认定,适应症为 HER2 - 阳性或 ...

8 月 12 日,美国 FDA 加速审批 NS Pharma 公司的 Viltepso(Viltolarsen)上市,该药主要用于适合用于第 53 号外显子突变的杜氏肌营养不良症(DMD)患者.此前在 ...

5月24日,Verastem Oncology宣布FDA授予RAF / MEK抑制剂VS-6766与FAK抑制剂defactinib组合疗法治疗复发性低级别浆液性卵巢癌(LGSOC)突破性疗法资格.早 ...

辉瑞血友病基因疗法获FDA再生医学先进疗法认定