最新报告 | 中国基因治疗发展概况
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AAV基因疗法开发的进展与挑战丨医麦猛爆料
2021年9月4日/医麦客新闻 eMedClub News/--腺相关病毒(AAV)载体是基因治疗领域最常使用的病毒载体之一,可将健康的基因拷贝运送到患者的细胞中,其应用潜力已经得到了大量的验证. 作 ...
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《Science》综述:基因治疗时代的到来
基因治疗经历30年的挫折后,目前正在迅速发展,成为治疗人类各种遗传性和获得性疾病的关键组成部分.基因治疗遗传性免疫系统疾病.血友病.眼睛和神经退行性疾病,给人类带来了很大的希望. 1月12日,< ...
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VLP-mRNA递送技术:打通基因编辑体内治疗的最后一公里
VLP可以递送CRISPR/Cas9 mRNA, 实现安全和高效的体内基因编辑.值得一提的是,该技术是我国首个完全自主开发的原创型基因治疗载体,体现了我国在基因治疗领域的科技进步. 自最早的基因编辑工 ...
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美国新锐初创开发“基因治疗3.0”获千万美元融资,同圈点评:将面临这两大难点
美东时间 3 月 1 日,美国初创公司 SalioGen Therapeutics(以下简称 "SalioGen")宣布完成了由医疗健康投资机构 PBM Capital 领投的 2 ...
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成功的基因治疗制造和商业化的见解
美国国立卫生研究院(NIH)于1989年进行了第一项经批准的基因治疗研究,首次证明人类细胞可以通过基因改造并无损地返回患者体内.自那时以来,该行业已大幅增长,截至2019年8月,有22种基因和基因修饰 ...
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【综述】外泌体递送基因载体用于基因治疗
基因疗法是通过引入遗传物质(例如治疗性蛋白质的表达系统或校正患病细胞中错误基因的编辑工具)来治疗遗传疾病的一种疗法.该领域的发展为人们带来了希望.以前无法治愈的疾病,例如遗传性疾病.癌症和自身免疫性疾 ...
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高效靶向肌肉且剂量降低100-250倍?博德研究所定向进化出新型AAV,有潜力用于多种疾病
日前,FDA 与基因治疗相关企业刚刚结束了马拉松式咨询委员会会议,会议的核心围绕 AAV 基因治疗的安全性展开,这一问题一直是基因治疗中的一道 "必答题". 美东时间 9 月 9 ...
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基因治疗药物的高剂量临床试验发生两起致死,FDA紧急暂停该产品研究
近日,美国制药公司 Audentes Therapeutics 在其 AT132 基因疗法临床试验中报告了两起死亡病例,两名患者在接受了高剂量的以 AAV(腺相关病毒)为递送载体的基因治疗药物后,死于 ...
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Science:基因治疗时代到来,付费模式是下一个挑战
五十年前,科学家预测:基因编辑可能成为治疗人类遗传性疾病的有效方法."基因疗法"的优势在于进行一次治疗可能提供持久的临床疗效.虽然,从理论到临床应用需要经历漫长而曲折过程,但基因治 ...
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利用CRISPR根治艾滋病?美国40年HIV研发老将的新公司斩获5000万美元融资
获得性免疫缺陷综合征(AIDS)也就是我们常说的艾滋病,是由艾滋病病毒(HIV)引起的一种危险性极高的传染病.HIV 会攻击.损伤人体的免疫系统,最终人体会易感或并发多种疾病,死亡率极高. 根据联合国 ...
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多项重磅合作达成,各大药企看好,基因治疗产品的春天何时会来?
8月24 日,Shape Therapeutics (ShapeTX) 宣布与罗氏达成合作协议,双方将共同开发针对阿尔茨海默病.帕金森病和罕见病领域某些靶标的基因疗法.Shape公司可能获得超过30亿 ...
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基因治疗的好帮手—腺相关病毒
肿瘤是严重危害人类生命健康的重大疾病,如何突破肿瘤治疗一直困扰着医疗界.从传统的手术治疗.化疗及放疗等治疗方法到目前基因治疗的问世,人们一直在不断的寻找治疗肿瘤的最佳方法.如何取得安全有效的转基因治疗 ...