Science:基因治疗时代到来，付费模式是下一个挑战 / 开普饭

2021年9月4日/医麦客新闻 eMedClub News/--腺相关病毒(AAV)载体是基因治疗领域最常使用的病毒载体之一,可将健康的基因拷贝运送到患者的细胞中,其应用潜力已经得到了大量的验证. 作 ...

疫情之下,基因疗法赛道持续火热.有业内人士认为,基因疗法即将 "引领生物医药的第三次产业革命",会成为继化学小分子药物.生物大分子药物之后的第三代治疗药物. 不过,基因治疗始终绕不 ...

8月24 日,Shape Therapeutics (ShapeTX) 宣布与罗氏达成合作协议,双方将共同开发针对阿尔茨海默病.帕金森病和罕见病领域某些靶标的基因疗法.Shape公司可能获得超过30亿 ...

2020年1月,基因疗法开发商Generation Bio完成了1.1亿美元的C轮融资用以推进其A型血友病和苯丙酮尿症治疗药物的开发:5个月后,Generation又进行了首次公开募股(IPO),募资 ...

腺相关病毒(AAV)是基因疗法中最常用的一种载体,为许多单基因疾病带来了改变治疗现状的方法,甚至还带来了治愈疾病的希望.目前,获FDA批准上市的两款基因疗法均以AAV为载体. 1月25日,发表在N ...

前言基因治疗是目前最火热的治疗领域之一,因为它针对的是疾病的潜在致病原因而不仅仅是症状.该疗法可以诱导病变细胞中的基因表达或沉默,并已在临床前试验中取得成功,但其临床应用依然受到基因载体免疫原性.致 ...

近日,日本制药公司安斯泰来(TYO: 4503,Astellas)的子公司 Audentes Therapeutics (以下简称 "Audentes")宣布在其研究的 AT132 ...

曾被马云称为"或引发第三次世界大战"的人工智能,如今已逐步渗透到各行各业之中.Dyno Therapeutics紧随时代的步伐,将人工智能(AI)应用到基因治疗领域.这两者的结合究 ...

近日,美国制药公司 Audentes Therapeutics 在其 AT132 基因疗法临床试验中报告了两起死亡病例,两名患者在接受了高剂量的以 AAV(腺相关病毒)为递送载体的基因治疗药物后,死于 ...

基因治疗再遇挫折. 日前,美国基因疗法公司 Adverum Biotechnologies Inc.(NASDAQ:ADVM,Adverum)暂停了一项针对糖尿病性视网膜病变黄斑水肿(DME)的 II ...

肿瘤是严重危害人类生命健康的重大疾病,如何突破肿瘤治疗一直困扰着医疗界.从传统的手术治疗.化疗及放疗等治疗方法到目前基因治疗的问世,人们一直在不断的寻找治疗肿瘤的最佳方法.如何取得安全有效的转基因治疗 ...

基因治疗之路再现挫折. 美东时间 2 月 16 日,全球基因治疗领跑者蓝鸟 bluebird bio, Inc.(Nasdaq: BLUE,以下简称为 "蓝鸟")宣布紧急叫停其在研 ...

日前,FDA 与基因治疗相关企业刚刚结束了马拉松式咨询委员会会议,会议的核心围绕 AAV 基因治疗的安全性展开,这一问题一直是基因治疗中的一道 "必答题". 美东时间 9 月 9 ...

美国国立卫生研究院(NIH)于1989年进行了第一项经批准的基因治疗研究,首次证明人类细胞可以通过基因改造并无损地返回患者体内.自那时以来,该行业已大幅增长,截至2019年8月,有22种基因和基因修饰 ...

数字PCR精准定量AAV在基因治疗中的应用作者:David Dobnik 基因治疗正在成为许多遗传病的的潜在治疗方法.在美国有近400项基因治疗正在进行临床试验,用于治疗血友病和脊髓性肌萎缩症等疾病 ...

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