AAV基因疗法火热！Nature最新报告揭示：4大热门靶器官、TOP10适应证 / 开普饭

近日,美国制药公司 Audentes Therapeutics 在其 AT132 基因疗法临床试验中报告了两起死亡病例,两名患者在接受了高剂量的以 AAV(腺相关病毒)为递送载体的基因治疗药物后,死于 ...

近日,Nature Biotechnology杂志(IF 36.558)online了一则news,报道了多家制药公司正在押注外泌体和其他细胞外囊泡,作为核酸药物递送的一种手段. 一系列大型制药公司的 ...

近日,日本制药公司安斯泰来(TYO: 4503,Astellas)的子公司 Audentes Therapeutics (以下简称 "Audentes")宣布在其研究的 AT132 ...

近日,由 Apple Tree Partner(生命科学风险投资的先驱,以下称为 ATP)创立的非病毒基因疗法创新者 Intergalactic Therapeutics 获得 7500 万美元 A ...

来源:本站原创 2021-01-12 15:13 2021年01月12日讯 /生物谷BIOON/ --辉瑞(Pfizer)近日宣布,评估基因疗法PF-06939926治疗杜氏肌营养不良症(DMD)男孩 ...

神经退行性疾病(ND)是机体神经元结构或功能逐渐丧失而引发的一类疾病,包括帕金森病(PD).阿尔茨海默病(AD).亨廷顿氏病等:目前这类疾病病因尚不明确并无有效治愈手段,且严重威胁着患者的生活质量.基 ...

废话少说直接上干货,一家美国生物科技公司在哥伦比亚开始了其逆天的试验,用一种新型的疗法逆转人体老化的过程,其声称这最终可以用来治疗各种年龄相关性慢性疾病.但是咱们先咽咽口水,这里得明确一下,先别说最终 ...

前列腺癌是男性最常见的癌症,也是导致全球男性癌症死亡的第二大原因.大多数前列腺癌患者被诊断为局部疾病并接受根治性治疗,因此生存率很高(接近100%).然而,近10%的患者会出现癌症转移,这些患者预后不 ...

新抗原疫苗目前已成为癌症免疫治疗领域的热门方向.随着一些积极临床数据公布以及越来越多的项目进入临床开发阶段,业界对新抗原疫苗的成药期望越来越高. 来源:Nature Reviews Clinica ...

新闻事件今天美国生物技术公司BioMarin的AAV基因疗法BMN307的一个一期临床因为临床前动物实验发现有致癌风险而被FDA叫停,BMRN同时也停止了美国以外患者的入组.BMN307是一个苯酮酸 ...

MD Anderson癌症中心的研究人员Raghu Kalluri是外泌体领域的一员,在尝试揭示外泌体相关生物学机理的同时,他也在思考如何将外泌体开发成一种治疗产品. 2015年,Kalluri与人联 ...

乳腺癌是全球女性的第一大癌症杀手,根据雌激素受体(ER)和孕激素受体(PR)[统称为激素受体(HR)]和人类表皮生长因子受体2(HER2,也称为ERBB2)的表达分为不同的亚型.患者HR和HER2的表 ...

2021年9月4日/医麦客新闻 eMedClub News/--腺相关病毒(AAV)载体是基因治疗领域最常使用的病毒载体之一,可将健康的基因拷贝运送到患者的细胞中,其应用潜力已经得到了大量的验证. 作 ...

5月30日,中国科协第十次全国代表大会在人民大会堂举行闭幕式.闭幕式上,中国工程院院士钟南山围绕中国抗击新冠肺炎疫情这一主题做了报告. 这场报告谈了哪些内容? 钟南山院士有哪些观点? 看这里↓ 关于疫 ...

外泌体是来源于细胞内膜的纳米级囊泡,包含有核酸.蛋白和脂质等生命物质,作为一种细胞间交流的机制,在生命活动中发挥着重要作用.2013年,诺贝尔生理学或医学奖颁给了在细胞间囊泡运输调控机制领域作出突出贡 ...

自 1972 年,基因疗法这一概念提出以来,该领域已经发展了近 50 个年头,期间历经起伏. 1999 年,杰西・盖尔新格(Jesse Gelsinger)在接受宾夕法尼亚大学詹姆斯・威尔逊(Jame ...

AAV基因疗法火热！Nature最新报告揭示：4大热门靶器官、TOP10适应证