杜氏肌营养不良症(DMD)基因疗法！辉瑞PF-06939926 III期临床研究对首例患者给药治疗！ / 开普饭

我们常遇到的肌肉疾病主要包括杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD),Becker 型肌营养不良(Becker Muscular Dystrophy, BM ...

全身肌肉力量下降的肌营养不良,是国家指定的难治之症.有各种各样的类型(病型),对于在小儿期发病的营养不良中患者人数最多的是"杜氏肌营养不良症(DMD)",与以往的对症疗法相比,有了 ...

杜兴氏肌肉营养不良症( Duchenne Muscular Dystrophy , DMD ),乃遗传性肌肉萎缩病.它的基因( Dystrophin gene )存在于 X 性染色体中( Xp21 ) ...

美东时间 8 月 5 日,"下一代" 寡核苷酸疗法公司 PepGen 宣布完成 1.125 亿美元交叉轮融资,老股东 RA Capital Management.Oxford Sc ...

一.疾病概述假肥大型肌营养不良症( pseudohypertrophic muscular dystrophy),是一种严重的神经肌肉疾病,是进行性肌营养不良中最常见,也是小儿时期最常见.最严重的一 ...

12日,美国食品药品监督管理局(FDA)加快批准Viltepso(viltolarsen)注射剂适用于53 号外显子突变的杜氏肌营养不良症(DMD)患者. -- 杜氏肌营养不良症杜氏肌营养不良症(D ...

杜氏肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy,DMD)是一种严重的X染色体隐性遗传疾病,该疾病是由DMD基因的突变引起的,这种突变会阻断肌肉中DMD蛋白的产生,从而导致肌肉 ...

5月14日,Biogen宣布代号为XIRIUS的II/III期临床研究未达到主要临床终点.该研究旨在评估基因疗法cotoretigene toliparvovec(BIIB112)一次性治疗x-连锁视 ...

来源:本站原创 2021-09-07 03:31 RSV是急性呼吸道疾病的常见和普遍原因,对老年人群而言,可能会危及生命. 2021年09月06日讯 /生物谷BIOON/ --辉瑞(Pfizer)近日 ...

吉利德(Gilead)研发的新冠药物瑞德西韦(remdesivir)第一个安慰剂对照数据显示,瑞德西韦对新冠肺炎来说并不是 "灵丹妙药".吉利德首席执行官丹尼尔 · 奥戴(Dani ...

CAR-M(chimeric antigen receptor macrophage,嵌合抗原受体 - 巨噬细胞)治疗迎来重大进展. 美东时间 3 月 18 日,美国生物技术初创 Carisma Th ...

KRAS基因突变与多种癌症的发生发展有关,例如胰腺癌.肺癌.结直肠癌等.大约有13%的非小细胞肺癌患者携带KRAS基因突变,预后相对较差.但目前并没有治疗KRAS基因突变的晚期非小细胞肺癌靶向药物.而 ...

2020年06月25日讯 /生物谷BIOON/ --阿斯利康(AstraZeneca)近日公布三联疗法Breztri Aerosphere(中文商品名:倍择瑞®令畅®,布地奈德/格隆溴铵/富马酸福莫特 ...

随着 CAR-T 产品开始商业落地,关于其优势和不足的讨论逐渐广泛.在治疗实体瘤方面,由于肿瘤免疫微环境.肿瘤异质性等影响,CAR-T.TCR-T 疗法并未在实体瘤中取得良好的疗效. 近日,TAC 疗 ...

▎药明康德内容团队编辑 2021年9月30日,Arrowhead Pharmaceuticals公司宣布,RNAi候选疗法ARO-APOC3已在2b期临床试验中完成首例患者给药.该试验旨在评估ARO- ...

2021年10月4日/医麦客新闻 eMedClub PR News/--近日,专注于核糖核酸干扰(RNAi)疗法的Dicerna Pharmaceuticals宣布,DCR-AUD在1期临床试验完成首 ...

杜氏肌营养不良症(DMD)基因疗法！辉瑞PF-06939926 III期临床研究对首例患者给药治疗！