「下一代」寡核苷酸疗法初创获1.13亿美元融资，称其候选药效果强于Sarepta / 开普饭

2月25日,罕见病精准基因治疗领域领导者Sarepta公司宣布,FDA已批准反义寡核苷酸药物AMONDYS 45 (casimersen)上市,用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗 ...

杜兴氏肌肉营养不良症( Duchenne Muscular Dystrophy , DMD ),乃遗传性肌肉萎缩病.它的基因( Dystrophin gene )存在于 X 性染色体中( Xp21 ) ...

来源:本站原创 2021-01-12 15:13 2021年01月12日讯 /生物谷BIOON/ --辉瑞(Pfizer)近日宣布,评估基因疗法PF-06939926治疗杜氏肌营养不良症(DMD)男孩 ...

2020年突如其来的疫情使人们越来越重视医药行业,2021年即将到来,那么2021年第一季度有哪些重磅药物值得大家期待呢?近日,Nature Reviews Drug Discovery发布了2021 ...

▎药明康德内容团队编辑 2021年5月3日,Sarepta Therapeutics宣布,其用于治疗杜氏肌营养不良(DMD,Duchenne muscular dystrophy)患者的新一代反义寡核 ...

▎药明康德内容团队编辑近日,PepGen公司宣布完成1.125亿美元的融资.本轮融资获得的资金将用于推进PepGen的主打项目:计划在2022年进入1期临床试验的潜在"best-in-cl ...

杜氏肌营养不良症(DMD),是由位于X染色体中编码肌营养不良蛋白(dystrophin)的基因突变引起,男性只有一个X性染色体,因此病患者大多为男性.据相关组织统计,其发病率约1/3800-1/600 ...

美国食品和药物管理局(FDA)已经批准antisense oligonucleotide casimersen(Amondys 45,Sarepta Therapeutics公司)注射液用于治疗杜氏肌 ...

日前,一家号称研发 "新一代" mRNA 疫苗的比利时初创 Ziphius Vaccines(Ziphius)宣布超额完成 2930 万欧元 A 轮融资,并正式走出隐匿模式.该公司 ...

又一家非病毒载体初创浮出水面. 近日,一家瑞士非病毒载体初创 Anjarium Biosciences(简称 "Anjarium")宣布完成 5550 万瑞郎(6100 万美元)A ...

新冠疫情之下,mRNA 技术成功 "出圈",RNA 疗法被视为具有变革性的治疗方法. 美东时间 7 月 28 日,加拿大 AI 制药初创 Deep Genomics 宣布完成 1. ...

美东时间 10 月 26 日,美国精准肿瘤公司 Scorpion Therapeutics(以下简称为 "Scorpion")宣布获得 1.08 亿美元 A 轮融资,本轮融资由 A ...

创业邦研究中心2021-04-18 17:52 本周(04.10-04.16,下同)全球投融资概览睿兽分析监测本周国内融资事件83起,已披露融资总规模127.76亿元.其中,医疗健康领域表现强劲,汽 ...

本轮由GBA大湾区基金.青樾基金投资.文 | 章婷ting36氪获悉,转转集团已于春节前获得来自GBA大湾区基金.青樾基金的共计3.9亿美元投资.据介绍,这是自2020年5月转转和找靓机战略合并组成新 ...

80% 以上的蛋白质没有可成药靶点,目前获批的药物也仅与 3% 的人类蛋白质相互作用.开发针对 "不可成药" 靶点的新药一直是生物医药领域的核心问题之一. 而著名的 "不 ...

近日,一家号称研发全新 RNAi 疗法的美国初创生物科技公司 Camp4 Therapeutics(Camp4)宣布完成 4500 万美元的 A 轮融资. 这家公司的创始团队阵容强大,创始人包括世界知 ...

创业邦研究中心 2021-02-28 16:49 本周(02.20-02.26,下同)全球投融资概览睿兽分析监测本周国内融资事件114起,已披露融资总规模202.96亿元.其中,医疗健康领域在交易数 ...

「下一代」寡核苷酸疗法初创获1.13亿美元融资，称其候选药效果强于Sarepta