速递 | 治疗多种肌营养不良，逾1亿美元助力开发潜在“best-in-class”寡核苷酸疗法 / 开普饭

杜氏肌营养不良症(DMD),是由位于X染色体中编码肌营养不良蛋白(dystrophin)的基因突变引起,男性只有一个X性染色体,因此病患者大多为男性.据相关组织统计,其发病率约1/3800-1/600 ...

美东时间 8 月 5 日,"下一代" 寡核苷酸疗法公司 PepGen 宣布完成 1.125 亿美元交叉轮融资,老股东 RA Capital Management.Oxford Sc ...

8 月 10 日,专注于治疗肌肉疾病的初创公司 Dyne Therapeutics 宣布完成新一轮战略融资,金额高达 1.15 亿美元.本轮融资由 Vida Ventures 和 Surveyor C ...

一.疾病概述假肥大型肌营养不良症( pseudohypertrophic muscular dystrophy),是一种严重的神经肌肉疾病,是进行性肌营养不良中最常见,也是小儿时期最常见.最严重的一 ...

8 月 12 日,美国 FDA 加速审批 NS Pharma 公司的 Viltepso(Viltolarsen)上市,该药主要用于适合用于第 53 号外显子突变的杜氏肌营养不良症(DMD)患者.此前在 ...

2月25日,罕见病精准基因治疗领域领导者Sarepta公司宣布,FDA已批准反义寡核苷酸药物AMONDYS 45 (casimersen)上市,用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗 ...

▎药明康德内容团队编辑今日,XyloCor Therapeutics公司宣布,完成数额为2260万美元的额外A轮融资,该公司目前融资总额提高到4190万美元.XyloCor是一家致力于利用基因疗法治 ...

▎药明康德内容团队编辑 2021年7月27日,Sol-Gel Technologies公司宣布,美国FDA已批准其创新复方疗法Twyneo乳膏上市,用于治疗成人与9岁及以上儿童患者的寻常痤疮(acne ...

▎药明康德内容团队编辑今日,一则来自Vir Biotechnology的消息吸引了行业的热切关注--这家旨在消灭传染性疾病的公司宣布一款乙肝抗体疗法在1期临床试验中取得了非常积极的初期结果.仅使用6 ...

▎药明康德内容团队编辑艾伯维(AbbVie)公司今天宣布,其JAK抑制剂upadacitinib,在治疗中重度溃疡性结肠炎成人患者的3期临床试验中达到临床缓解(clinical remission) ...

▎药明康德内容团队编辑 2021年9月30日,诺华(Novartis)宣布,其潜在"best-in-class"口服BTK抑制剂remibrutinib,在2b期临床试验中获得积极 ...

杏仁核科技服务平台服务全球华人脑科学工作者(会议直播.课程.作图.仪器.试剂等) 公众号第1122期脑科学日报 2021年8月29日科学时讯 1,Nature重磅:哈佛大学发现 ...

在一项小鼠研究中,美国国立卫生研究院的研究人员已经确定并绘制了沿着脊髓的各种运动神经元光谱.这些在全身发送和接收消息的神经元包括易受神经退行性疾病影响的子集.利用基因测序技术创建的地图集揭示了整个脊髓 ...

编者按 2021年美国心脏病学会年会(ACC.21)以线上虚拟会议形式盛大召开,其中最新重磅临床试验(LBCT)和特色临床研究(FCR)是此次会议众人关注的焦点.北京时间5月16日晚23点15分,Hy ...

症状性子宫肌瘤介入和外科治疗的应用:基于人口健康的视角摘要目的:通过使用门诊就诊时的管理数据,对有症状子宫平滑肌瘤的外科手术和血管内介入治疗进行人群水平的分析. 资料和方法:利用加利福尼亚 ...

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