西湖大学常兴课题组｜首次报道TAM碱基编辑器高效治疗DMD疾病 / 开普饭

2月25日,罕见病精准基因治疗领域领导者Sarepta公司宣布,FDA已批准反义寡核苷酸药物AMONDYS 45 (casimersen)上市,用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗 ...

来源:本站原创 2021-01-12 15:13 2021年01月12日讯 /生物谷BIOON/ --辉瑞(Pfizer)近日宣布,评估基因疗法PF-06939926治疗杜氏肌营养不良症(DMD)男孩 ...

来自病毒载体的CRISPR-Cas9核酸酶和gRNA的长时表达可能导致脱靶和免疫原性.因此,治疗的基因组编辑应用需要瞬时递送系统.来自日本京都大学的Akitsu Hotta研究组通过利用两种不同的归 ...

杜兴氏肌肉营养不良症( Duchenne Muscular Dystrophy , DMD ),乃遗传性肌肉萎缩病.它的基因( Dystrophin gene )存在于 X 性染色体中( Xp21 ) ...

美东时间 8 月 5 日,"下一代" 寡核苷酸疗法公司 PepGen 宣布完成 1.125 亿美元交叉轮融资,老股东 RA Capital Management.Oxford Sc ...

大戟科植物(大戟科)是生物活性天然产物的丰富来源.其中,(+)-Euphorikanin A(1)在2016年从甘遂(Euphorbia kansui)中分离出来(Scheme 1),这是一种新型二萜 ...

编辑推荐:本文实现了基于三维钙钛矿的蓝色和深蓝色发光二极管制备,位于477nm和467nm发射峰的EQE分别为11.0%和5.5%,是迄今为止两种最高效的蓝光PeLED.该研究为蓝光钙钛矿发光体的未来 ...

导语随着人口增长,地球资源日渐紧缺,给人类带来日趋严峻的生存挑战:而化石能源的不可再生,迫使我们亟需大力发展清洁的可再生能源.近年来,储能技术的快速发展极大提高了可再生能源的利用率,使得以风电光伏为 ...

导语以多壁碳纳米管为代表的多壁纳米结构,由于其独特的结构和潜在的应用价值,长期以来,始终是超分子化学与纳米科学领域的研究热点. 通常,构筑多壁纳米结构的手段是俄罗斯套娃模型(多个单层结构的套嵌组合) ...

导语过渡金属催化的氢转移偶联策略可实现在非"活化"位点引入官能团,并且往往具有高度的原子经济性.虽然这一策略被广泛应用于醇类化合物的官能团化,例如:钌催化的醇α位脱氢烯丙基化.醇 ...

2020年5月4日,施一公团队(西湖大学为第一单位)在 Cell Research 在线发表题为:Molecular architecture of the luminal ring of the X ...

开发具有高离子电导率,宽电化学窗以及高机械强度的固态电解质(SSEs)是实现高能量密度固态锂电池的关键.共价有机框架(COFs)最近引起了相当广泛的兴趣,源于它们的高度可调分子结构和理想的有序的离子迁 ...

他是西湖大学目前最年轻的博导,生于 1993 年只有 28 岁,却带领着一支由博士生和博士后组成的十人团队. 2021 年 2 月,是王睿在美国留学的第六个年头,4 月他回国正式加入西湖大学.回国之前 ...

西湖大学常兴课题组｜首次报道TAM碱基编辑器高效治疗DMD疾病