常兴点评 | Nature里程碑：碱基编辑疗法获突破！治疗早衰症，小鼠寿命从7个月延长至1.5年 / 开普饭

"虽然修复突变体DNA的想法并不新鲜,但这项研究首次证明使用碱基编辑器进行一次性系统治疗,可以准确地纠正多个组织中的DNA点突变,并可以延长寿命." 哈佛大学和麻省理工学院,美国国 ...

近日(2020年10月19日),Nature Reviews Drug Discovery杂志上发表了一篇题为"Base editing: advances and therapeutic ...

2020 年的诺贝尔化学奖颁发给了在基因编辑方面作出卓越贡献的法籍微生物学家Emmanuelle Charpentier 博士和美国国家科学院院士 Jennifer A. Doudna 博士,这让基因 ...

在许多细菌和古细菌中, CRISPR 形成了独特的遗传基因座,这些基因座特异性靶向病毒核酸,从而获得了针对病毒的免疫力.且随着时间的推移建立起可遗传的编码免疫力.与此同时,病毒也不断在改变逃避策略,来 ...

叶韦熙(Wei Hsi Yeh)在读本科期间,她的一位密友突然毫无征兆地双耳失聪,医生无法诊断出病因.直到数年后,她作为第一作者,与 Broad 研究所 CRISPR 大牛刘如谦(David Liu) ...

腺相关病毒(AAV)是一种单链DNA病毒,目前的科学界共识是它不会导致任何人类疾病.它由蛋白衣壳(capside)和长度为4.7kb的单链DNA基因组构成. AAV感染后过表达效果弱? 1. 病毒量不 ...

Nature子刊:单碱基编辑器助力肝病治疗来源:生物探索 2021-06-05 12:13 可编程CRISPR-Cas核酸酶通过在目标位置使双链DNA断裂来实现基因组编辑,但在有丝分裂后的细胞中十分 ...

微小病毒,其直径约20-26nm,含有4.7kb左右的线状单链DNA作为基因组.由于其血清型多样.免疫原性极低.安全性高.宿主细胞范围广(对分裂细胞和非分裂细胞均具有感染能力).扩散能力强.体内表达基 ...

儿童早衰征(Hutchinson-Gilford),属于遗传病,身体衰老的过程较正常快5至10倍,患者样貌像老人,器官亦很快衰退,造成生理机能下降.患病儿童一般只能活到7至20岁,大部分都会死于衰老疾 ...

PCSK9(前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/kexin9型)能参与调节肝低密度脂蛋白(LDL)受体的生命周期.研究发现,人体中PCSK9的功能获得性突变与家族性高胆固醇血症有关,而PCSK9的功能丧失性突 ...

2020 年 5 月 11 日,CRISPR Therapeutics (Nasdaq: CRSP)和 Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRT ...

肿瘤抗原特异性CD8+T细胞是抗肿瘤免疫反应的重要组成部分.然而,许多癌症患者尽管显示出了内源性抗肿瘤T细胞反应,但仅靠这种程度的反应并不能完全清除肿瘤.研究发现,这种自发的免疫介导的肿瘤清除之所以失 ...

如果你非常不幸,确诊癌症晚期,被告知任何系统性治疗已经无效时,是否会感到绝望?最近,一种新疗法不仅能对晚期癌症起效,甚至可以让病灶消失. 一.四期非小细胞肺癌,穷途末路 2017年,65岁的戴拉(化名 ...

原创2021-09-26 10:30·39健康网如果你非常不幸,确诊癌症晚期,被告知任何系统性治疗已经无效时,是否会感到绝望?最近,一种新疗法不仅能对晚期癌症起效,甚至可以让病灶消失. 一.四期非小 ...

撰文 | nagashi 编辑 | 王聪排版 | 水成文我们之所以可以通过合理的饮食和适当的锻炼来达到增肌的目的,是因为肌肉干细胞能使我们的肌肉在一生中通过锻炼而增强和再生.但如果某些肌肉基因发生 ...

近日,诺奖得主Jennifer Doudna的公司Intellia Therapeutics公布了CRISPR体内基因组编辑疗法NTLA-2001在临床I期试验中获得的积极结果,这是首个支持体内CRI ...

常兴点评 | Nature里程碑：碱基编辑疗法获突破！治疗早衰症，小鼠寿命从7个月延长至1.5年