A轮融资6100万美元，辉瑞支持的非病毒载体初创利用仿生思路开发「下一代」基因疗法 / 开普饭

慢病毒载体可以将外源基因或shRNA有效整合到宿主染色体上,从而达到持久表达目的序列的效果.慢病毒除了对肿瘤细胞.肝细胞.内皮细胞等具有很高的感染效率外,对于一些较难转染的细胞如神经元.干细胞等,也具 ...

慢病毒shRNA干扰载体系统是一种非常高效的,能稳定干扰各种哺乳动物细胞靶基因表达的载体工具.一旦病毒基因组被逆转录成DNA并永久整合到宿主细胞基因组中,由人类U6启动子驱动表达的shRNA将会导致靶 ...

外源质粒DNA整合到宿主细胞染色体上,使宿主细胞可长期表达目的蛋白,称稳定细胞系.稳定细胞系在生物学研究中扮演着非常重要的角色,包括基因功能研究.重组抗体.药物开发等.然而构建一个有效的细胞系是一件复 ...

结构组成及表达元件腺病毒DNA末端结构突出特点 1)带有100bp反向的末端重复序列(ITR),而且在每一条单链的5'-末端还共价地连接着末端结合蛋白,对病毒的复制有重要作用. 当它从病毒颗粒中分离 ...

文/陈根充满未来感的基因疗法已经在不断突破的技术和报道里,离人们的生活越来越近.简单来说,基因疗法就是将功能基因递送到患者体内,以矫正或置换治病基因的一种治疗方法. 在这种治疗方法中,目的基因被导入 ...

随着分子生物学的理论及技术方法(特别是重组DNA技术)的迅速发展,人们可以在实验室构建各种载体.克隆及分析目标基因,使疾病深入至分子水平研究,于是诞生了基因诊断.基因治疗技术. 基因治疗从基因角度理解 ...

在腺病毒终结了第一波基因治疗的浪潮之后,这种病毒载体并没有因此完全退出历史舞台.实际上,在持续不断的优化过程中,腺病毒的免疫原性逐渐降低,目前已经基本可控.只不过在很多原本使用腺病毒的场景中,人们发现 ...

微小病毒,其直径约20-26nm,含有4.7kb左右的线状单链DNA作为基因组.由于其血清型多样.免疫原性极低.安全性高.宿主细胞范围广(对分裂细胞和非分裂细胞均具有感染能力).扩散能力强.体内表达基 ...

来源:生物谷 2021-01-18 08:00 勃林格殷格翰和苏州克睿基因生物科技有限公司(以下简称克睿基因)今天宣布了一项合作,将通过克睿基因专有的VELPTM平台开发新型腺相关病毒(AAV)载体, ...

近年来,基因疗法开始兴起,Spark Therapeutics用于治疗遗传性失明的Luxturna和诺华 (Novartis) 的脊髓性肌萎缩症疗法Zolgensma等疗法引起了投资者的兴趣.绝大多数 ...

与其他逆转录病毒相比,慢病毒有其独特的优点: ◆ 有更广泛的宿主,对于分裂和非分裂细胞均具有感染能力.对于一些较难转染的细胞,如原代细胞.干细胞.不分化的细胞等,能大大提高目的基因转导效率,使目的基因 ...

分类泡沫病毒类慢病毒类致癌病毒类结构组成及表达元件从5'端开始依次是:①5'长末端重复序列(5'-LTR),带有增强子和启动子序列:②psi序列,又称ψ序列,是病毒包装所必须的信号序列:③ga ...

慢病毒属于逆转录病毒科,名称源自该种病毒长达数年的潜伏期,其中最为人所知的是人类免疫缺陷病毒(HIV-1).HIV-1 直径约 120nm,含两条正链 RNA,可有效的进入细胞核中,对分裂期细胞及 ...

来源:本站原创 2021-10-20 14:57 CF是一种罕见的.进行性的.危及生命的疾病. 囊性纤维化(图片来源:scientificanimations.com) 2021年10月19日讯 /生 ...

2020年1月,基因疗法开发商Generation Bio完成了1.1亿美元的C轮融资用以推进其A型血友病和苯丙酮尿症治疗药物的开发:5个月后,Generation又进行了首次公开募股(IPO),募资 ...

广州呼吸疾病国家重点实验室赵金存教授团队利用腺病毒载体(Ad5) ,在小鼠肺脏转导表达hACE2,成功建立全球首个非转基因新冠肺炎小鼠模型. 通过构建CMV启动子表达hACE2基因的腺病毒(Ad5) ...

A轮融资6100万美元，辉瑞支持的非病毒载体初创利用仿生思路开发「下一代」基因疗法