勃林格殷格翰与克睿基因合作开发新型AAV载体，以开发下一代肝靶向基因治疗 / 开普饭

微小病毒,其直径约20-26nm,含有4.7kb左右的线状单链DNA作为基因组.由于其血清型多样.免疫原性极低.安全性高.宿主细胞范围广(对分裂细胞和非分裂细胞均具有感染能力).扩散能力强.体内表达基 ...

基因治疗的发展给罕见病的治疗带来了希望.不过真正在人身上的治疗开始之前,需要有大量的临床前科研工作为其奠定基础.其中就包括了载体的选择,治疗策略的确定等.目前如果是体内的基因治疗,腺相关病毒无疑占据着 ...

腺相关病毒(AAV)载体系统是一种备受欢迎的体内外基因传递系统,对哺乳动物多种类型细胞具有高效的转导效率.不同于腺病毒,AAV的免疫原性极低,在体内几乎没有致病性,使得AAV成为许多动物研究的理想工具 ...

5月29日,勃林格殷格翰(BI)与Gubar宣布签署第2项合作和许可协议,共同开发用于治疗肥胖的多肽激动剂. Gubra的专长在于治疗性多肽的设计.合成.表征和体内活性测试,勃林格殷格翰则在心血管代谢 ...

5 月 21 日,Biogen 和 Ginkgo Bioworks 共同宣布达成一项基因疗法合作,两家公司将共同开发基于重组腺相关病毒(AAV)载体的新型基因疗法制造平台. 根据协议条款,Biogen ...

腺相关病毒(AAV)是一种单链DNA病毒,目前的科学界共识是它不会导致任何人类疾病.它由蛋白衣壳(capside)和长度为4.7kb的单链DNA基因组构成.蛋白衣壳由三个亚基组成,分别为VP1,VP2 ...

腺相关病毒(AAV)是哺乳动物最安全的基因传递载体之一,因为与腺病毒相比,它需要辅助病毒进行传播并产生相对温和的先天性和适应性免疫反应,这可能会引起严重的免疫反应.目前用于研究的重组AAV(rAAV) ...

继大规模公共卫生措施.外科手术中采用麻醉以及疫苗和抗生素的使用之后,基因治疗被认为是人类医疗史上的第四次革命.这场尚未散场的革命剧,发展至今已有50多年的历史.50年,是一场什么样的征程? 在这场征程 ...

腺相关病毒(AAV)是一种单链DNA病毒,目前的科学界共识是它不会导致任何人类疾病.它由蛋白衣壳(capside)和长度为4.7kb的单链DNA基因组构成. AAV作为一种体内常用的工具病毒,可实现什 ...

腺相关病毒(adeno-associated virus, AAV)是微小病毒科(parvoviridae)家族的成员之一,是一类无法自主复制.无被膜的二十面体微小病毒,其直径约20-26nm,含有4 ...

CRISPR基因编辑技术是继TALEN.ZFN技术之后的重大突破,通过gRNA指导核酸酶(如Cas9)对目的基因进行特定编辑.CRISPR-Cas9系统的基因编辑效率高,操作简便,可设计性丰富,基于g ...

AAV共有12个血清型,其中AAV1-6是从人类组织中分离获得,并且具有明确的的抗体反应性,是目前常用的经典AAV载体.尽管不同血清型AAV都具有正二十面体结构,但其衣壳蛋白在序列与空间构象上的多样性 ...

近日,勃林格殷格翰(Boehringer Ingelheim)官宣与一家研究暗抗原(Dark Antigen)的英国初创公司 Enara Bio(以下简称为 "Enara")达成合 ...

2020年1月,基因疗法开发商Generation Bio完成了1.1亿美元的C轮融资用以推进其A型血友病和苯丙酮尿症治疗药物的开发:5个月后,Generation又进行了首次公开募股(IPO),募资 ...

勃林格殷格翰与克睿基因合作开发新型AAV载体，以开发下一代肝靶向基因治疗