AAV作为一种体内常用的工具病毒,可实现什么功能?
腺相关病毒(AAV)是一种单链DNA病毒,目前的科学界共识是它不会导致任何人类疾病。它由蛋白衣壳(capside)和长度为4.7kb的单链DNA基因组构成。
AAV作为一种体内常用的工具病毒,可实现什么功能?
1. 基因过表达。将目的基因的CDS区构建到AAV载体,注射到动物体内实现过表达。
2. 基因干扰表达。将针对目的基因设计的shRNA构建到AAV载体,注射到动物体内实现干扰表达。
3. 目的基因的敲除。将针对目的基因设计的gRNA和Cas9编码序列分别构建到AAV中,注射到动物体内实现基因敲除。
4. 内源过表达。将针对目的基因设计的gRNA和dCas9分别构建到AAV载体,实现内源过表达。
相关推荐
-
如何选择适合自己的重组病毒类型?
你是否遇到新方向的实验课题无从下手?相信每位同学都曾有过相关的经历,细胞君初入重组病毒同样迷茫.无所适从,多希望有个帖子告诉我这个实验怎么做.实验方法如何选择.今天好消息就来了,所谓术业有专攻,闻道有 ...
-
本导基因蔡宇伽:突破递送难题,才能引发基因治疗市场的二次革命丨专访
无论是基因治疗还是核酸药物,递送技术都是决定其应用前景的"命门". 即便强如 Moderna,至今也未能解决 mRNA 递送瓶颈,低调务实如 Alnylam 也没能挣脱给药的&qu ...
-
VLP-mRNA递送技术:打通基因编辑体内治疗的最后一公里
VLP可以递送CRISPR/Cas9 mRNA, 实现安全和高效的体内基因编辑.值得一提的是,该技术是我国首个完全自主开发的原创型基因治疗载体,体现了我国在基因治疗领域的科技进步. 自最早的基因编辑工 ...
-
辉大基因杨辉:中国CRISPR技术基础研发能力不输美国,最大的难点不是脱靶而是递送丨专访
"未来 10-20 年,如果能够有这样一家企业出现,不管是辉大也好,还是其他公司也好,能够利用基因编辑技术解决中国老百姓的健康问题,这将会大大影响我国的科研自信和文化自信,就像华为一样.&q ...
-
张锋团队发现「超迷你」Cas13蛋白,新型RNA编辑器可用AAV病毒搭载,或可破体内递送瓶颈
继 8 月凭借 mRNA 递送技术登刊 Science 后不到半个月,张锋团队又有新突破.8 月 30 日,其在 Nature Biotechnology 期刊发表了题为 Compact RNA ed ...
-
质量人常用的5种六西格玛管理工具
质量人常用的5种六西格玛管理工具
-
营销价值冰山构成体系:31页8种常用策划工具,强烈推荐收藏
为职场精英打造个人知识体系,升职加薪! 8种常用策划工具 目录 1.结构化的项目分析(SWOT模型) 2.3C模型:基础性的系统思考模型 3.客户分类模型 4.客户敏感点与物业发展建议对位 5.客户具 ...
-
五大常用模型工具,总30种方法介绍
五大常用模型工具,总30种方法介绍
-
五大常用模型工具,总30种方法介绍。1
五大常用模型工具,总30种方法介绍. 1-学习方法类:费曼学习法.学习金字塔 2-阅读工具类:康奈尔笔记法,麦肯锡笔记法 3-思维模型类:黄金圈法则,5w2h分析法 4-经济学原理类:机会成本,复利效 ...
-
鉴别玉石常用的工具有哪几种?
工欲善其事,必先利其器.作为一名收藏爱好者,只有知识面宽广,才能借助必要的鉴别工具慧眼识金,否则机会在眼前也发现不了.随着现代科学技术的快速发展,在市场上能够用来代替珠宝玉石的仿制品越来越多,这其中包 ...
-
华润大学总监分享:47页常用研讨工具课件,20种工具方法论
为职场精英打造个人知识体系,升职加薪! 常用研讨工具课件 常用研讨工具 常用研讨工具 -头脑风暴 工具说明:头脑风暴是一种采取有组织和一定规则的小组讨论会的形式,群策群力.相互启发.相互激励.使人们的 ...
-
32页完整版,8种常用策划工具,果断收藏
3C模型:基础性的系统思考模型 模型最初是日本战略大师大前研一提出的3C战略三角形认为,成功的战略至少有三个关键因素,即公司自身(Corporation).公司顾客(Customer)和竞争对手(Co ...
-
两种最常用的营养筛查工具与新的营养不良诊断标准共识定义
前情提要 营养不良诊断标准:ESPEN共识声明 营养不良再认识 2015年ESPEN营养不良(不足)诊断共识.营养风险及误区 欧洲肠外肠内营养学会(ESPEN)最近提出的成人营养不良新定义,改变了营养 ...
-
家中常备7种儿童常用的中成.药,几块钱轻...
家中常备7种儿童常用的中成.药,几块钱轻松解决孩子厌食.消化不良大便干结.感冒 1.小儿豉翘清热颗粒 比较多用于小儿风热感冒滞证,症见发热咳嗽,鼻塞流涕,咽红肿痛,纳呆口渴,脘腹胀满,便秘或者 ...