AAV作为一种体内常用的工具病毒,可实现什么功能?

腺相关病毒(AAV)是一种单链DNA病毒,目前的科学界共识是它不会导致任何人类疾病。它由蛋白衣壳(capside)和长度为4.7kb的单链DNA基因组构成。

AAV作为一种体内常用的工具病毒,可实现什么功能?

1. 基因过表达。将目的基因的CDS区构建到AAV载体,注射到动物体内实现过表达。

2. 基因干扰表达。将针对目的基因设计的shRNA构建到AAV载体,注射到动物体内实现干扰表达。

3. 目的基因的敲除。将针对目的基因设计的gRNA和Cas9编码序列分别构建到AAV中,注射到动物体内实现基因敲除。

4. 内源过表达。将针对目的基因设计的gRNA和dCas9分别构建到AAV载体,实现内源过表达。

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