VLP-mRNA递送技术：打通基因编辑体内治疗的最后一公里 / 开普饭

构建CRISPR基因编辑细胞稳转株是当今研究基因和细胞功能关系的流行工具.通过gRNA引导Cas9靶向靶细胞基因组特定序列的CRISPR基因编辑,如基因敲除.敲入和定点突变,可以从DNA水平修饰靶细胞 ...

2020 年的诺贝尔化学奖颁发给了在基因编辑方面作出卓越贡献的法籍微生物学家Emmanuelle Charpentier 博士和美国国家科学院院士 Jennifer A. Doudna 博士,这让基因 ...

基因治疗经历30年的挫折后,目前正在迅速发展,成为治疗人类各种遗传性和获得性疾病的关键组成部分.基因治疗遗传性免疫系统疾病.血友病.眼睛和神经退行性疾病,给人类带来了很大的希望. 1月12日,< ...

CRISPR基因编辑技术是继TALEN.ZFN技术之后的重大突破,通过gRNA指导核酸酶(如Cas9)对目的基因进行特定编辑.CRISPR-Cas9系统的基因编辑效率高,操作简便,可设计性丰富,基于g ...

基因疗法是通过引入遗传物质(例如治疗性蛋白质的表达系统或校正患病细胞中错误基因的编辑工具)来治疗遗传疾病的一种疗法.该领域的发展为人们带来了希望.以前无法治愈的疾病,例如遗传性疾病.癌症和自身免疫性疾 ...

单纯疱疹病毒(HSV)是疱疹病毒的典型代表,由于感染急性期发生水疱性皮炎即单纯疱疹而得名.根据抗原特性的差别,HSV分为HSV-1和HSV-2两种血清型.人是单纯疱疹病毒(HSV)的天然宿主.HSV在 ...

▎药明康德内容团队编辑一周多前,顶尖学术期刊<科学>杂志才刚刚报道著名学者张锋教授在基因疗法领域做出的潜在颠覆性变革.不到半个月,张锋教授团队又在<自然>子刊<自然-生 ...

无论是基因治疗还是核酸药物,递送技术都是决定其应用前景的"命门". 即便强如 Moderna,至今也未能解决 mRNA 递送瓶颈,低调务实如 Alnylam 也没能挣脱给药的&qu ...

肝脏是最先被用于基因治疗的器官之一,随着分子生物学的发展,国内外越来越多的科研单位和企业开始探索各种新技术对肝脏疾病进行基因水平上的治疗,力图走出对症治疗的常规思路,从根本上阻断肝脏疾病的发生发展.然 ...

"未来 10-20 年,如果能够有这样一家企业出现,不管是辉大也好,还是其他公司也好,能够利用基因编辑技术解决中国老百姓的健康问题,这将会大大影响我国的科研自信和文化自信,就像华为一样.&q ...

继 8 月凭借 mRNA 递送技术登刊 Science 后不到半个月,张锋团队又有新突破.8 月 30 日,其在 Nature Biotechnology 期刊发表了题为 Compact RNA ed ...

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