《Science》综述:基因治疗时代的到来
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基因治疗时代:从临床前开发到临床应用
人类基因组包含20000到25000个驱动生物进程的蛋白编码基因.在罕见病领域,大多数罕见病涉及功能失调的基因,全球超过3亿患者受到遗传疾病的影响,美国有3000万患者,其中半数患者为婴儿和儿童.许多 ...
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腺相关病毒(AAV)是什么?
腺相关病毒(AAV)是一种单链DNA病毒,目前的科学界共识是它不会导致任何人类疾病.它由蛋白衣壳(capside)和长度为4.7kb的单链DNA基因组构成.蛋白衣壳由三个亚基组成,分别为VP1,VP2 ...
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腺病毒相关病毒载体是什么?
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CRISPR(SagRNA与SaCas9共表达)ssAAV载体
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易基因 | 精准医学:核酸疗法的现状|新药研究
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前言 基因治疗是目前最火热的治疗领域之一,因为它针对的是疾病的潜在致病原因而不仅仅是症状.该疗法可以诱导病变细胞中的基因表达或沉默,并已在临床前试验中取得成功,但其临床应用依然受到基因载体免疫原性.致 ...
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腺相关病毒技术服务介绍
腺相关病毒(Adeno-Associated Viral Vector,AAV)属于微小病毒科( parvovirus),为无包膜的单链线状 DNA 病毒.AAV 的基因组约 4700bp,包括上下游 ...
