腺相关病毒(AAV)是什么？

腺相关病毒（AAV）是一种单链DNA病毒，目前的科学界共识是它不会导致任何人类疾病。它由蛋白衣壳（capside）和长度为4.7kb的单链DNA基因组构成。蛋白衣壳由三个亚基组成，分别为VP1，VP2，和VP3。AAV基因组两端为两个“T”型的末端反向重复序列（inverted terminal repeat, ITR）。这两个ITRs是病毒DNA复制的起点和触发病毒包装的信号。

作为基因疗法载体的重组腺相关病毒（rAAV）携带的蛋白衣壳与野生型AAV几乎完全相同，然而衣壳内的基因组中编码病毒蛋白的部分完全被删除，取而代之的是治疗性转基因（transgene）。AAV基因组中唯一被保留的部分是ITRs，它起到指导基因组的复制和病毒载体组装的作用。将编码病毒蛋白的部分完全删除的优点是：一方面可以最大化重组AAV携带转基因的容量，另一方面减小体内递送转基因时产生的免疫原性和细胞毒性。

rAAV在感染细胞后会头尾相连形成环状，能长期存在而不被细胞系统当作外源DNA降解，因此可以在哺乳动物器官或组织中长期保留，并且只有极低的整合基因组机率。这个特性使AAV成为基因治疗的首选载体，也同样成为科学研究中在动物体内传递外源基因的一个优异载体。

AAV作为新一代基因治疗载体，还有一个很重要的特性在于其特异性强。得益于AAV的不同血清型，每种血清型对不同的脏器有较高的识别及感染能力，配合以合适的注射方法，会取得更好的效果。如果您做动物实验，建议首选AAV。