腺相关病毒在基因治疗的研究进展和未来应用 / 开普饭

经过近 60 年的技术概念更迭和十几年的初步成果验证,基因治疗的潜力已被业界熟知. 生命科学产业经常以"年"为单位去形容一项技术的火热状况.例如,"单抗年" ...

近日,美国制药公司 Audentes Therapeutics 在其 AT132 基因疗法临床试验中报告了两起死亡病例,两名患者在接受了高剂量的以 AAV(腺相关病毒)为递送载体的基因治疗药物后,死于 ...

基因治疗的发展给罕见病的治疗带来了希望.不过真正在人身上的治疗开始之前,需要有大量的临床前科研工作为其奠定基础.其中就包括了载体的选择,治疗策略的确定等.目前如果是体内的基因治疗,腺相关病毒无疑占据着 ...

2021年9月4日/医麦客新闻 eMedClub News/--腺相关病毒(AAV)载体是基因治疗领域最常使用的病毒载体之一,可将健康的基因拷贝运送到患者的细胞中,其应用潜力已经得到了大量的验证. 作 ...

这是<肠道产业>第 503 篇文章编者按: 病毒曾经可能仅仅是我们的敌人,但现在有些病毒却变成了我们最有价值的盟友.病毒,在数十亿年的进化过程中获得了独特的能力.而科学家正在努力驯化病毒 ...

导言 Kailyn曾在<多巴胺受体靶点药物概述>一文中对目前帕金森治疗药物进行简要介绍,如文所述,目前治疗药物基本上还是只能够减轻和延缓症状,不能控制疾病的发展,疾病通常还是会随着时间 ...

8月24 日,Shape Therapeutics (ShapeTX) 宣布与罗氏达成合作协议,双方将共同开发针对阿尔茨海默病.帕金森病和罕见病领域某些靶标的基因疗法.Shape公司可能获得超过30亿 ...

微小病毒,其直径约20-26nm,含有4.7kb左右的线状单链DNA作为基因组.由于其血清型多样.免疫原性极低.安全性高.宿主细胞范围广(对分裂细胞和非分裂细胞均具有感染能力).扩散能力强.体内表达基 ...

日前,FDA 与基因治疗相关企业刚刚结束了马拉松式咨询委员会会议,会议的核心围绕 AAV 基因治疗的安全性展开,这一问题一直是基因治疗中的一道 "必答题". 美东时间 9 月 9 ...

近日,专注于开发创新基因治疗方法的生物技术公司 VectorY Therapeutics 宣布完成了来自创始投资者 Forbion 领投.BioGeneration Ventures(BGV)和礼来跟 ...

近日,由 Apple Tree Partner(生命科学风险投资的先驱,以下称为 ATP)创立的非病毒基因疗法创新者 Intergalactic Therapeutics 获得 7500 万美元 A ...

2020年1月,基因疗法开发商Generation Bio完成了1.1亿美元的C轮融资用以推进其A型血友病和苯丙酮尿症治疗药物的开发:5个月后,Generation又进行了首次公开募股(IPO),募资 ...

美国国立卫生研究院(NIH)于1989年进行了第一项经批准的基因治疗研究,首次证明人类细胞可以通过基因改造并无损地返回患者体内.自那时以来,该行业已大幅增长,截至2019年8月,有22种基因和基因修饰 ...

腺相关病毒(AAV)载体系统是一种备受欢迎的体内外基因传递系统,对哺乳动物多种类型细胞具有高效的转导效率.不同于腺病毒,AAV的免疫原性极低,在体内几乎没有致病性,使得AAV成为许多动物研究的理想工具 ...

基因治疗经历30年的挫折后,目前正在迅速发展,成为治疗人类各种遗传性和获得性疾病的关键组成部分.基因治疗遗传性免疫系统疾病.血友病.眼睛和神经退行性疾病,给人类带来了很大的希望. 1月12日,< ...

肿瘤是严重危害人类生命健康的重大疾病,如何突破肿瘤治疗一直困扰着医疗界.从传统的手术治疗.化疗及放疗等治疗方法到目前基因治疗的问世,人们一直在不断的寻找治疗肿瘤的最佳方法.如何取得安全有效的转基因治疗 ...

五十年前,科学家预测:基因编辑可能成为治疗人类遗传性疾病的有效方法."基因疗法"的优势在于进行一次治疗可能提供持久的临床疗效.虽然,从理论到临床应用需要经历漫长而曲折过程,但基因治 ...

腺相关病毒(AAV)是哺乳动物最安全的基因传递载体之一,因为与腺病毒相比,它需要辅助病毒进行传播并产生相对温和的先天性和适应性免疫反应,这可能会引起严重的免疫反应.目前用于研究的重组AAV(rAAV) ...

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