可多次给药！非病毒基因疗法初创无细胞合成环状DNA效果更稳健 / 开普饭

腺相关病毒(AAV)载体系统是一种备受欢迎的体内外基因传递系统,对哺乳动物多种类型细胞具有高效的转导效率.不同于腺病毒,AAV的免疫原性极低,在体内几乎没有致病性,使得AAV成为许多动物研究的理想工具 ...

本文节选自来自美国麻省药学与健康科学大学副教授和药物科学项目主任Hongwei Zhang发表的评论文章<A bright future for lipid nanoparticles in g ...

结构组成及表达元件腺病毒DNA末端结构突出特点 1)带有100bp反向的末端重复序列(ITR),而且在每一条单链的5'-末端还共价地连接着末端结合蛋白,对病毒的复制有重要作用. 当它从病毒颗粒中分离 ...

慢病毒载体系统是一种能非常高效的把外源基因稳定整合到哺乳动物细胞中的载体工具.除了常规质粒转染外,目前该系统也是把外源基因转入哺乳动物细胞的最常用方法之一.由于具有目的基因和启动子选择的灵活性以及转染 ...

腺相关病毒(adeno-associated virus, AAV)是微小病毒科(parvoviridae)家族的成员之一,是一类无法自主复制.无被膜的二十面体微小病毒,其直径约20-26nm,含有4 ...

2020年1月,基因疗法开发商Generation Bio完成了1.1亿美元的C轮融资用以推进其A型血友病和苯丙酮尿症治疗药物的开发:5个月后,Generation又进行了首次公开募股(IPO),募资 ...

质粒与噬菌体都有严格的宿主选择性,只能在相应的菌体中生存和繁殖,所以它们远不能完成载体在基因工程中所承担的全部使命. 动物细胞没有质粒,如果要向动物细胞导入外源基因,通常需要用到DNA病毒或RNA病毒 ...

基因治疗的发展给罕见病的治疗带来了希望.不过真正在人身上的治疗开始之前,需要有大量的临床前科研工作为其奠定基础.其中就包括了载体的选择,治疗策略的确定等.目前如果是体内的基因治疗,腺相关病毒无疑占据着 ...

腺相关病毒(AAV)是一种单链DNA病毒,目前的科学界共识是它不会导致任何人类疾病.它由蛋白衣壳(capside)和长度为4.7kb的单链DNA基因组构成.蛋白衣壳由三个亚基组成,分别为VP1,VP2 ...

慢病毒载体(Lentiviral vector, LVs)是在HIV-1病毒基础上改造而成的病毒载体系统,它能高效的将目的基因(蛋白质编码序列.shRNA或gRNA)导入动物和人的原代细胞或细胞系.慢 ...

MMLV逆转录病毒基因表达载体系统是一种非常高效的,能把外源基因稳定整合到哺乳动物细胞基因组的系统,也是在iPS细胞制备中特别受欢迎的基因转导方法. MMLV逆转录病毒载体来源于莫洛尼(氏)鼠白血病病 ...

MSCV(Murine stem cell virus,鼠干细胞病毒)逆转录病毒载体系统是一种非常高效的.能在胚胎干细胞(ES).胚胎癌细胞(EC).造血干细胞(HS)及其他哺乳动物细胞系中大量表达目 ...

微小病毒,其直径约20-26nm,含有4.7kb左右的线状单链DNA作为基因组.由于其血清型多样.免疫原性极低.安全性高.宿主细胞范围广(对分裂细胞和非分裂细胞均具有感染能力).扩散能力强.体内表达基 ...

腺病毒相关病毒(adenovirus associated virus,AAV)是一类单链线状DNA缺陷型病毒.其基因组DNA小于5 kb,无包膜,外形为裸露的20面体颗粒.AAV不能独立复制,只有在 ...

慢病毒慢病毒(Lentivirus,LV)是由人类免疫缺陷病毒(HIV)改造而来的一种病毒载体,属于逆转录病毒.慢病毒可将特定基因片段随机.稳定地整合到宿主细胞的基因组中,实现目的基因的持续稳定的表 ...

腺病毒载体能高效转导大多数的哺乳动物细胞,并以游离的DNA形式存在于宿主细胞中.该载体系统是把外源基因导入体内的优先使用方法,经常用于基因治疗和疫苗. 腺病毒载体来源于诱发普通感冒的腺病毒,野生型腺病 ...

可多次给药！非病毒基因疗法初创无细胞合成环状DNA效果更稳健