脂质纳米颗粒在基因治疗中的光明未来 / 开普饭

长久以来,业内以遵循中心法则流动的方式开发药物,以 DNA.RNA,以及蛋白质为靶点的药物层出不穷. 随着 "万能魔剪" CRISPR 的发展,基因疗法和基因编辑日益发展成为治疗遗 ...

络绎学术 Online 直播第 12 期,我们邀请到了浙江大学教授.博士生导师平渊教授为我们分享基因编辑非病毒载体在疾病治疗中的应用. 基因编辑技术基因编辑技术 (genome editing) ...

撰文 | 王聪在整个进化过程中,逆转录病毒和逆转录元件已将其遗传密码插入哺乳动物基因组中.尽管这些整合的病毒样序列中的许多对宿主基因组完整性构成威胁,但有些已被哺乳动物细胞重组以在发育中发挥重要作用 ...

前言疫苗是预防传染性疾病传播的最有效的公共卫生干预措施.成功的疫苗接种根除了许多威胁生命的疾病,如天花和脊髓灰质炎,世界卫生组织估计疫苗每年可防止200-300万人死于破伤风.百日咳.流感和麻疹.然 ...

COVID-19大流行将mRNA疫苗推向了生物技术和制药工业的中心阶段.疫苗开发的速度也超出了预期,在SARS-CoV-2序列公开10个月后就有疫苗面世.这一成功不仅证明了生物技术和制药工业有能力应对 ...

撰文|nagashi 随着科技进步和医学发展,许多过去让人们束手无策的疾病如今都逐一被缓解,甚至彻底治愈.然而,癌症--作为"众病之王",却仿佛一道难以攻克的天堑,至今仍未完全被人 ...

编译:冬日暖阳,编辑:十九.江舜尧. 原创微文,欢迎转发转载. 导读骨骼是一种复杂而动态的组织,具有出色的再生能力.然而,大的或不稳定的骨折不利于成功愈合,并且在其再生之前需要额外的治疗.组织工程使 ...

无论是基因治疗还是核酸药物,递送技术都是决定其应用前景的"命门". 即便强如 Moderna,至今也未能解决 mRNA 递送瓶颈,低调务实如 Alnylam 也没能挣脱给药的&qu ...

VLP可以递送CRISPR/Cas9 mRNA, 实现安全和高效的体内基因编辑.值得一提的是,该技术是我国首个完全自主开发的原创型基因治疗载体,体现了我国在基因治疗领域的科技进步. 自最早的基因编辑工 ...

撰文 | nagisha CRISPR基因编辑技术的迅速发展正在潜移默化地改变着生命科学研究领域乃至人类世界.目前,CRISPR技术已经广泛应用于基因编辑.基因治疗.核酸定位及核酸检测等领域.2020 ...

自从发现体外合成或转录而来的mRNA可以在体内翻译蛋白质以来,人们一直致力于通过对mRNA修饰,以增加其稳定性和翻译效率,并降低其引发炎症的能力. 而此次两款mRNA新冠疫苗的快速获批和大量应用,让m ...

美东时间 3 月 1 日,美国初创公司 SalioGen Therapeutics(以下简称 "SalioGen")宣布完成了由医疗健康投资机构 PBM Capital 领投的 2 ...

易点评越来越多被批准的核酸疗法用临床实践向人们证明,通过靶向其在体内的遗传信息来治疗疾病是拥有巨大潜力的.传统疗法产生的治疗效果通常比较短暂,因为它们针对的往往是蛋白质,而非根本的基因问题.相比之下 ...

▎药明康德内容团队编辑如今,世界上成百上千万人已经接种了基于mRNA技术开发的新冠疫苗.它们在帮助人们产生对新冠病毒的免疫力,控制新冠疫情的蔓延方面起到了举足轻重的作用.这种疫苗的一个关键元素是mR ...

纳米载体定制包括脂质体.水凝胶.囊泡.双层膜片.纤丝.胶束.多糖纳米粒子.白蛋白纳米粒子.PIGA纳米载体.介孔材料载药定制.基于MOF的载药定制等等 mRNA疫苗是一类新型核酸疫苗.相比于DNA疫苗 ...

基因疗法是通过引入遗传物质(例如治疗性蛋白质的表达系统或校正患病细胞中错误基因的编辑工具)来治疗遗传疾病的一种疗法.该领域的发展为人们带来了希望.以前无法治愈的疾病,例如遗传性疾病.癌症和自身免疫性疾 ...

图 1. 疫苗研发发展简史国外方面,Moderna.BioNTech 和 CureVac 作为先行者,多个产品已经进入临床.国内方面,也掀起了一股 mRNA 研发热潮,艾博.斯微和丽凡达在新冠疫苗研 ...

脂质纳米颗粒在基因治疗中的光明未来