易基因 | 精准医学：核酸疗法的现状

尽管 AAV 仍然是基因疗法当下的最优解,但在剂量和副作用之间的艰难平衡中,业内也在同时挖掘新的递送方式. 近日,美国一家基因疗法公司 Generation Bio(纳斯达克:GBIO)宣布收购了波士 ...

无论是基因治疗还是核酸药物,递送技术都是决定其应用前景的"命门". 即便强如 Moderna,至今也未能解决 mRNA 递送瓶颈,低调务实如 Alnylam 也没能挣脱给药的&qu ...

前言人类基因组计划(HGP)揭示了人类基因组的大量信息,并大大增强了其在生物医学研究发展中的作用.由于下一代测序技术的进步,研究人员已经能够揭示一些遗传因素在许多疾病中的作用,如癌症.类风湿性关节炎 ...

文|未来智库作者|财通证券, 张文录 - 前言 - 经过多年来的技术积累,基因治疗产业已经逐步走向成熟,如果把小分子药物. 抗体药物称为生物医药的前两次革命,基因治疗将引领生物医药的第三次产业革命. ...

约半个世纪前,Friedmann和Roblin提出了通过引入功能性基因拷贝来治疗遗传性基因功能障碍疾病的想法.如今,基于该想法全球已有420款正在研发的核酸药物,其中14款药品已成功上市.核酸药物的适 ...

非编码RNA(ncRNA)是一类不参与编码蛋白质的RNA,但是这类RNA具有调节基因表达和蛋白质功能的特性. 非编码RNA的两大类别分别是短链的microRNA(miRNA)和长链的lncRNA. ...

导读目前,Leqvio(inclisiran)正在接受美欧监管机构的审查,欧盟委员会(EC)预计将在2020年12月做出最终审查决定. inclisiran一旦通过审批,将成为第一个也是唯一一个针对 ...

"如今,头部的 mRNA 公司主要位于美国和德国,在亚洲创建一个可以应对该领域挑战的 mRNA 公司的机会很大." Flagship Pioneering 合伙人 David Be ...

作者:立立授权转自:端粒投资 RNA治疗已经成为目前市场不可忽视的治疗技术.之前文章提到过黑石20亿美元创新交易结构设计投资该领域龙头公司Alnylam,成为生物科技领域单笔最大投资额. 一. RN ...

从 2008 年加州大学伯克利分校(UCB) 人员报告了两种主要的 Cas9 蛋白子型晶体结构,到 2013 年基因组编辑技术 CRISPR/Cas9 被<科学>杂志列为年度十大科技进展之 ...

撰文 | nagisha CRISPR基因编辑技术的迅速发展正在潜移默化地改变着生命科学研究领域乃至人类世界.目前,CRISPR技术已经广泛应用于基因编辑.基因治疗.核酸定位及核酸检测等领域.2020 ...

美东时间 3 月 1 日,美国初创公司 SalioGen Therapeutics(以下简称 "SalioGen")宣布完成了由医疗健康投资机构 PBM Capital 领投的 2 ...

▎药明康德内容团队编辑如今,世界上成百上千万人已经接种了基于mRNA技术开发的新冠疫苗.它们在帮助人们产生对新冠病毒的免疫力,控制新冠疫情的蔓延方面起到了举足轻重的作用.这种疫苗的一个关键元素是mR ...

近日,Nature Biotechnology杂志(IF 36.558)online了一则news,报道了多家制药公司正在押注外泌体和其他细胞外囊泡,作为核酸药物递送的一种手段. 一系列大型制药公司的 ...

外泌体学习班终于来啦,详情猛戳上图还记得那篇对外泌体领域发展起里程碑作用的"Exosome-mediated transfer of mRNAs and microRNAs is a no ...

我们将为大家提供四期连载内容,本文为第四期 3 从基因替代治疗到精准医疗促进上述细胞和基因疗法发展的考虑包括使用设计师核酸酶,如成簇的规律间隔的短回文重复序列 (CRISPR)/CRISPR相关蛋 ...

核酸药物引发关注 mRNA疫苗的研发受到关注.发生COVID-19疫情之后,mRNA疫苗的开发受到较多关注.mRNA-1273是全球首个进入临床试验的新冠疫苗之一,从公布基因序列到制成首批样品仅花了2 ...

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