RNA疗法的研究和临床进展 / 开普饭

39岁的卡洛斯在自己临近不惑之年的时候,患上遗传性转甲状腺素淀粉样变性病(hATTR)--一种由转甲状腺素的蛋白质的错误折叠引起的罕见疾病.这种由基因引起的遗传病会导致患者器官功能损伤,并最终导致患者 ...

我们将为大家提供四期连载内容,本文为第四期 3 从基因替代治疗到精准医疗促进上述细胞和基因疗法发展的考虑包括使用设计师核酸酶,如成簇的规律间隔的短回文重复序列 (CRISPR)/CRISPR相关蛋 ...

RNA干扰(RNAi)是有效沉默或抑制目标基因表达的过程,该过程通过双链RNA(dsRNA)使得目标基因相应的mRNA选择性失活来实现的.RNA干扰由转运到细胞细胞质中的双链RNA激活.沉默机制可导致 ...

核酸药物引发关注 mRNA疫苗的研发受到关注.发生COVID-19疫情之后,mRNA疫苗的开发受到较多关注.mRNA-1273是全球首个进入临床试验的新冠疫苗之一,从公布基因序列到制成首批样品仅花了2 ...

基因沉默概述 RNA干扰(RNA Interference, RNAi)现象是一种进化上保守的抵御转基因或外来病毒侵犯的防御机制.将含有靶基因mRNA同源互补序列的RNA(Double strand ...

面对不同的疾病,不同的药物发挥各自的"十八般武艺"极力对抗,守护好身体的每一座"城池".他们的"招数"各有不同,比如日前获批的全球首款靶向T ...

外泌体学习班终于来啦,详情猛戳上图还记得那篇对外泌体领域发展起里程碑作用的"Exosome-mediated transfer of mRNAs and microRNAs is a no ...

6月29日,Intellia和Regeneron联合宣布,两家公司开发的体内CRISPR-Cas9基因组编辑疗法NTLA-2001治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变(ATTR)I期临床研究获得积极中期数据.中 ...

「本文共:15条资讯,阅读时长约:3分钟」今日头条首款全身性给药体内CRISPR疗法进入临床试验.Intellia公司基因编辑疗法NTLA-2001在国际Ⅰ期临床中完成首例患者给药.NTLA ...

5月7日,Nexturn Bio宣布获得RosVivo Therapeutics 50%的股权.RosVivo是位于美国内华达州的一家开发miRNA(microRNA)新药的公司,Nexturn Bi ...

今天,辉瑞与 BioNTech 联合发布了其针对新冠病毒研发的 mRNA 疫苗 I/II 期人体临床数据,结果显示 mRNA 候选疫苗(BNT162b1)的安全性.耐受性和免疫原性表现良好.该数据于今 ...

从 2007 年遭遇搁置,到 2017 年在韩国获批上市首个膝骨关节炎基因疗法产品,针对骨关节炎的基因疗法近些年研究火热.此前,针对骨关节炎的基因疗法因为出现患者死亡事件而搁置,直到 FDA 增加了一 ...

5月14日,Biogen宣布代号为XIRIUS的II/III期临床研究未达到主要临床终点.该研究旨在评估基因疗法cotoretigene toliparvovec(BIIB112)一次性治疗x-连锁视 ...

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北冥老楚理学博士,长期从事区块链项目分析和研究.擅长用商业.经济学.心理学等知识分析项目的价值和前景. 在投资中我们经常会遇到这样的选择: 情况1: 有两个币,一个可能会涨5倍,一个会涨10倍,你会 ...

版块编辑:金奕滋 1 SOPHIA研究最新OS数据:马格妥西单抗与曲妥珠单抗治疗HER2阳性晚期乳腺癌随机临床Ⅲ期试验的疗效比较文献评论作者:叶松青教授 (福建省立医院) 文献亮点 1.马格妥昔单抗 ...

点击图片,立即报名 2021年7月12日/医麦客新闻 eMedClub News/--最近几年,肿瘤免疫细胞疗法发展迅速,尤其是CAR-T细胞,已经有五款CAR-T细胞疗法产品获得美国FDA批准上市. ...

卵巢早衰是一种常见的妇科内分泌疾病,发生在 40岁以下女性,其主要特点是闭经.促性腺激素过高和雌激素缺乏,发病率约在0.9%-1.2%. 患者由于卵巢功能减退及衰竭,激素分泌急剧降低,其女性生理如月经 ...

RNA疗法的研究和临床进展