中金：核酸药物，时代已至 / 开普饭

RNA按照能否编码蛋白可分为:编码蛋白的RNA和非编码RNA.(百度百科:RNA可根据结构和功能的不同分为信使RNA和非编码RNA.) 我们之前高中阶段学到的信使RNA(mRNA).转运RNA(tRN ...

递送系统是亨廷顿氏病等神经系统疾病寡核苷酸治疗的一大障碍.外泌体是内源性小囊泡可作为寡核苷酸运载工具,但目前缺乏大规模高效的方法装载RNA到外泌体. 马萨诸塞大学医学院的研究表明,疏水修饰的小干扰RN ...

寡核苷酸疗法能够直接调控基因表达,被认为是继小分子药物和蛋白质类药物之后的新一类药物开发热点方向. 全球范围内已经有10款寡核苷酸药物获得美国FDA批准上市,同时至少20多款在研寡核苷酸药物进入临床研 ...

撰文|安然今年6月,豪森药业旗下的核苷酸逆转录酶抑制剂艾米替诺福韦的上市,打开了国产抗乙肝药物的大门.虽然豪森药业的艾米替诺福韦和吉利德的富马酸丙酚替诺福韦(TAF)在结构上极其类似(图1),但是这 ...

RNA干扰(RNA interference, RNAi)是抵御外源基因入侵的一种天然防御机制.包括小干扰RNA (siRNA)和microRNA (miRNA)在内的RNAi形式能够以一种序列特异性 ...

2016年9月19日,FDA批准Sarepta Therapeutics公司的Exondys 51(eteplirsen),用于治疗外显子51跳跃型杜氏肌营养不良(DMA).Eteplirsen是一种 ...

易点评越来越多被批准的核酸疗法用临床实践向人们证明,通过靶向其在体内的遗传信息来治疗疾病是拥有巨大潜力的.传统疗法产生的治疗效果通常比较短暂,因为它们针对的往往是蛋白质,而非根本的基因问题.相比之下 ...

导读目前,Leqvio(inclisiran)正在接受美欧监管机构的审查,欧盟委员会(EC)预计将在2020年12月做出最终审查决定. inclisiran一旦通过审批,将成为第一个也是唯一一个针对 ...

作者:立立授权转自:端粒投资 RNA治疗已经成为目前市场不可忽视的治疗技术.之前文章提到过黑石20亿美元创新交易结构设计投资该领域龙头公司Alnylam,成为生物科技领域单笔最大投资额. 一. RN ...

非编码RNA(ncRNA)是一类不参与编码蛋白质的RNA,但是这类RNA具有调节基因表达和蛋白质功能的特性. 非编码RNA的两大类别分别是短链的microRNA(miRNA)和长链的lncRNA. ...

约半个世纪前,Friedmann和Roblin提出了通过引入功能性基因拷贝来治疗遗传性基因功能障碍疾病的想法.如今,基于该想法全球已有420款正在研发的核酸药物,其中14款药品已成功上市.核酸药物的适 ...

首先是新闻,也是意料之中得事情,FDA批了首个siRNA药物Onpattro (patisiran) ,不过看到朋友圈并没有因此躁动,也是十分欣慰,说明大家相比十年前还是理性了很多. 适应症是种外周神 ...

文|未来智库作者|财通证券, 张文录 - 前言 - 经过多年来的技术积累,基因治疗产业已经逐步走向成熟,如果把小分子药物. 抗体药物称为生物医药的前两次革命,基因治疗将引领生物医药的第三次产业革命. ...

中金：核酸药物，时代已至