药物递送丨利用外泌体装载siRNA治疗亨丁顿舞蹈症 / 开普饭

RNA干扰(RNA interference, RNAi)是抵御外源基因入侵的一种天然防御机制.包括小干扰RNA (siRNA)和microRNA (miRNA)在内的RNAi形式能够以一种序列特异性 ...

寡核苷酸疗法能够直接调控基因表达,被认为是继小分子药物和蛋白质类药物之后的新一类药物开发热点方向. 全球范围内已经有10款寡核苷酸药物获得美国FDA批准上市,同时至少20多款在研寡核苷酸药物进入临床研 ...

RNA干扰(RNAi)是有效沉默或抑制目标基因表达的过程,该过程通过双链RNA(dsRNA)使得目标基因相应的mRNA选择性失活来实现的.RNA干扰由转运到细胞细胞质中的双链RNA激活.沉默机制可导致 ...

非编码RNA(ncRNA)是一类不参与编码蛋白质的RNA,但是这类RNA具有调节基因表达和蛋白质功能的特性. 非编码RNA的两大类别分别是短链的microRNA(miRNA)和长链的lncRNA. ...

RNA按照能否编码蛋白可分为:编码蛋白的RNA和非编码RNA.(百度百科:RNA可根据结构和功能的不同分为信使RNA和非编码RNA.) 我们之前高中阶段学到的信使RNA(mRNA).转运RNA(tRN ...

2016年9月19日,FDA批准Sarepta Therapeutics公司的Exondys 51(eteplirsen),用于治疗外显子51跳跃型杜氏肌营养不良(DMA).Eteplirsen是一种 ...

RNAi(RNA interference,RNAi)是通过实验手段向细胞内导入双链RNA(double-stand RNA,dsRNA)或者细胞内源性产生一些短片段的双链RNA,这些短片段的双链RN ...

核酸药物引发关注 mRNA疫苗的研发受到关注.发生COVID-19疫情之后,mRNA疫苗的开发受到较多关注.mRNA-1273是全球首个进入临床试验的新冠疫苗之一,从公布基因序列到制成首批样品仅花了2 ...

外泌体是用于递送生物分子的有吸引力的载体.然而,将功能分子加载到外泌体的机制是相对未被阐明的.来自墨尔本大学的研究人员使用进化保守的晚期(L-domain)途径作为外源蛋白加载到外泌体的机制.证明用W ...

KRAS的原癌突变通常在胰腺导管腺癌中发生,KRAS突变会促使肿瘤起始.增殖.进展和转移.在今年6月,Nature杂志曾发表了一篇文章 (Nature:靶向KRAS治疗胰腺癌有奇招,外泌体做先锋),利 ...

外泌体是一种纳米尺寸.由膜包被的囊泡,里面含有特异的生物分子,体内几乎所有的细胞类型均可分泌此类膜泡,主要作为细胞活动的重要媒介.这些分子包括蛋白质和microRNAs,可传递到邻近细胞并调节细胞功能 ...

紫杉醇结构式肺是原发肿瘤治疗后最常见的转移和复发的器官之一,所有癌症患者中有30%〜55%会鉴定出肺转移.因为肺部转移会分布在整个肺实质中,所以肺癌的切除非常困难,如果不是非常必要的话研究.临床报 ...

癌症是全世界第二大死亡原因,对于癌症患者来说迫切需要能够以最小的副作用来有效治疗癌症.由于肿瘤来源的外泌体包含与分泌它们的细胞相似的蛋白质和脂质组成,表明外泌体可能可以用作抗癌药物的载体.近日,来自美 ...

今天为大家推荐一个几年前的研究工作,没有给大家介绍过但是很重要.大家都知道,由于其生物相容性好等优点,外泌体这种天然的膜泡在药物尤其是大分子的递送方面具有很好的应用前景.但是天然外泌体的靶向性其实并不 ...

细胞外囊泡(EVs)是通过在细胞之间转移生物分子(包括蛋白质和RNA)介导细胞间通讯的细胞衍生的膜状纳米颗粒.由于其功能性传递RNA的自然能力,EV可能被用作治疗性RNA载体.该治疗用途的一个主要限制 ...

外泌体:是直径在30-120 nm的封闭脂质囊泡,属于多泡体分泌的细胞外囊泡.多种细胞在生理或病理情况下都能分泌外泌体.外泌体作为细胞间重要信息交流工具,在新型组织修复.疾病治疗与诊断领域有重要的前景 ...

外泌体是用于递送生物分子的有吸引力的载体.然而,将功能分子加载到外泌体的机制是相对未被阐明的.来自墨尔本大学的研究人员使用进化保守的晚期(L-domain)途径作为外源蛋白加载到外泌体的机制.证明用W ...

药物递送丨利用外泌体装载siRNA治疗亨丁顿舞蹈症