基因治疗—寡核苷酸疗法，已有10种药物FDA批准上市 / 开普饭

2016年9月19日,FDA批准Sarepta Therapeutics公司的Exondys 51(eteplirsen),用于治疗外显子51跳跃型杜氏肌营养不良(DMA).Eteplirsen是一种 ...

2020年8月,Evrysdi(risdiplam)获FDA批准上市,此后,Evrysdi在脊髓性肌萎缩症(SMA)治疗市场的份额不断增加,第三季度累计销售额达890万美元. Evrysdi由PT ...

约半个世纪前,Friedmann和Roblin提出了通过引入功能性基因拷贝来治疗遗传性基因功能障碍疾病的想法.如今,基于该想法全球已有420款正在研发的核酸药物,其中14款药品已成功上市.核酸药物的适 ...

非编码RNA(ncRNA)是一类不参与编码蛋白质的RNA,但是这类RNA具有调节基因表达和蛋白质功能的特性. 非编码RNA的两大类别分别是短链的microRNA(miRNA)和长链的lncRNA. ...

基因沉默概述 RNA干扰(RNA Interference, RNAi)现象是一种进化上保守的抵御转基因或外来病毒侵犯的防御机制.将含有靶基因mRNA同源互补序列的RNA(Double strand ...

RNA干扰(RNA interference, RNAi)是抵御外源基因入侵的一种天然防御机制.包括小干扰RNA (siRNA)和microRNA (miRNA)在内的RNAi形式能够以一种序列特异性 ...

原创2021-10-24 06:11·21世之光短链非编码核糖核酸是一类不参与蛋白质编码的短链RNA. 常见的短链非编码RNA包括转运RNA.核糖体RNA.微小核糖核酸miRNA以及小干扰RNA(s ...

核酸药物引发关注 mRNA疫苗的研发受到关注.发生COVID-19疫情之后,mRNA疫苗的开发受到较多关注.mRNA-1273是全球首个进入临床试验的新冠疫苗之一,从公布基因序列到制成首批样品仅花了2 ...

RNA按照能否编码蛋白可分为:编码蛋白的RNA和非编码RNA.(百度百科:RNA可根据结构和功能的不同分为信使RNA和非编码RNA.) 我们之前高中阶段学到的信使RNA(mRNA).转运RNA(tRN ...

超级巨星大家好,我是伯小远的哥哥伯大远.今天由伯大远来跟大家唠唠RNA中的siRNA.shRNA和miRNA.2000年,<科学>杂志将"重识RNA" ...

基因治疗—寡核苷酸疗法，已有10种药物FDA批准上市