小分子RNA靶向疗法热潮渐起，全球制药巨头纷涌而至 / 开普饭

SMA是一种会导致肌肉无力和萎缩的运动神经元性疾病,该病属于基因缺陷导致的常染色体隐性遗传病,对患者周身上下的肌肉都会造成侵害,患者主要表现为全身肌肉萎缩无力,身体逐渐丧失各种运动功能,甚至是呼吸和吞 ...

几年来,科罗拉多州的一对夫妇都在寻找一个问题的答案,为什么走路.说话.看东西这些简单的事情,对他们聪明活泼的女儿来说却越来越困难.直到2016年12月,Julia Vitarello和Alek Mak ...

分子疗法新突破张锋团队开发出全新mRNA递送平台 mRNA药物通过SEND"包裹"引入到患病细胞中,实现疾病治疗.图片来源:麻省理工学院麦戈文研究所科技日报北京8月22日电 (实习 ...

39岁的卡洛斯在自己临近不惑之年的时候,患上遗传性转甲状腺素淀粉样变性病(hATTR)--一种由转甲状腺素的蛋白质的错误折叠引起的罕见疾病.这种由基因引起的遗传病会导致患者器官功能损伤,并最终导致患者 ...

近日,来自Howard Hughes Medical Institute/Broad Institute of MIT and Harvard的著名科学家张锋教授团队在Science杂志上发表文章,报 ...

撰文:朱哼哼编审:王新凯排版:李雪薇 2020 年初,新冠疫情肆虐全球,各国药企均大力投入疫苗研发,希望及时研发出有效疫苗以阻止疫情扩散,这也让原本还远离大众视线的 RNA 疗法,广为人知. 相比 ...

寡核苷酸疗法能够直接调控基因表达,被认为是继小分子药物和蛋白质类药物之后的新一类药物开发热点方向. 全球范围内已经有10款寡核苷酸药物获得美国FDA批准上市,同时至少20多款在研寡核苷酸药物进入临床研 ...

公司们希望使用囊泡包装小分子.蛋白质和RNA药物,甚至将它们本身用作治疗. 生物技术公司希望使用外泌体来递送多种类型的分子,包括核酸. 如上图横截面所示. 数以百万计的细小膜泡从细胞中释放出来并携带各 ...

2020 年 12 月 8 日,Remix Therapeutics 宣布获得 8100 万美元 A 轮融资,并脱离 "隐匿模式". 本轮融资由 Foresite Capital ...

来源:医药魔方 2021-08-29 12:53 递送系统是决定基因疗法疗效的关键之一,虽然在向器官或组织中递送基因疗法方面有多种有效的方法,但成功递送并不是疗法发挥功能的全部.在靶器官或靶组织内,如 ...

SMA男孩(图片来自:drpgx.com)2021年06月19日讯 /生物谷BIOON/ --诺华(Novartis)近日公布了新数据,加强了Zolgensma(onasemnogene abepar ...

长久以来,业内以遵循中心法则流动的方式开发药物,以 DNA.RNA,以及蛋白质为靶点的药物层出不穷. 随着 "万能魔剪" CRISPR 的发展,基因疗法和基因编辑日益发展成为治疗遗 ...

小分子RNA靶向疗法热潮渐起，全球制药巨头纷涌而至