RNA疗法离我们有多远?
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中金:核酸药物,时代已至
核酸药物引发关注 mRNA疫苗的研发受到关注.发生COVID-19疫情之后,mRNA疫苗的开发受到较多关注.mRNA-1273是全球首个进入临床试验的新冠疫苗之一,从公布基因序列到制成首批样品仅花了2 ...
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siRNA/shRNA基因敲除技术服务周期
RNA干扰(RNAi)是有效沉默或抑制目标基因表达的过程,该过程通过双链RNA(dsRNA)使得目标基因相应的mRNA选择性失活来实现的.RNA干扰由转运到细胞细胞质中的双链RNA激活.沉默机制可导致 ...
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RNAi与小分子抑制剂的差异|siRNA|抑制剂|化合物|生物学|基因|方法|
RNAi(左)和小分子抑制剂(右)抑制蛋白质活性的作用方式 如图所示,RNAi中常用的siRNA和shRNA都是针对蛋白质表达前的mRNA进行靶向,进而调控蛋白质表达量,而小分子抑制剂则是靶向蛋白质- ...
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RNAi疗法「图鉴」
RNA干扰(RNA interference, RNAi)是抵御外源基因入侵的一种天然防御机制.包括小干扰RNA (siRNA)和microRNA (miRNA)在内的RNAi形式能够以一种序列特异性 ...
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综述 | Trends in Pharmacological Sciences:慢性阻塞性肺疾病的RNA治疗策略
编译:怀瑾,编辑:十九.江舜尧. 原创微文,欢迎转发转载. 导读 慢性阻塞性肺疾病(COPD)是全球三大死亡原因之一,主要特征是气流受限,并伴有持续的呼吸道症状.当前COPD的治疗很大程度上来源于治疗 ...
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全球RNA核酸治疗市场
作者:立立 授权转自:端粒投资 RNA治疗已经成为目前市场不可忽视的治疗技术.之前文章提到过黑石20亿美元创新交易结构设计投资该领域龙头公司Alnylam,成为生物科技领域单笔最大投资额. 一. RN ...
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Theranostics综述 | 重庆大学:基于RNA的骨再生支架:mRNA,miRNA和siRNA的应用及其机理(国人佳作)
编译:冬日暖阳,编辑:十九.江舜尧. 原创微文,欢迎转发转载. 导读 骨骼是一种复杂而动态的组织,具有出色的再生能力.然而,大的或不稳定的骨折不利于成功愈合,并且在其再生之前需要额外的治疗.组织工程使 ...
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基因沉默技术原理
基因沉默概述 RNA干扰(RNA Interference, RNAi)现象是一种进化上保守的抵御转基因或外来病毒侵犯的防御机制.将含有靶基因mRNA同源互补序列的RNA(Double strand ...
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转录组背景知识(一)——非编码RNA的分类
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陈根:RNA疗法——治疗一次即可持久改善视力
文/陈根 先天性黑蒙症(LCA)是一种遗传性视网膜退化疾病,患者在出生时或出生后一年内双眼锥杆细胞会完全丧失功能,从而导致视力严重受损甚至失明. 该疾病属于常染色体隐性遗传性疾病,往往从婴儿期就开始出 ...
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一次治疗,视力改善一年以上!RNA疗法逆转先天失明
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