脊髓性肌萎缩症SMA可怕吗?有哪些药物治疗?中国上市情况
相关推荐
-
首个口服脊髓性肌萎缩疗法!罗氏risdiplam获FDA批准
8月7日,罗氏子公司Genentech宣布FDA批准Evrysdi (risdiplam) 上市,用于治疗成人和2岁以上儿童脊髓性肌萎缩(SMA)患者.Evrysdi呈液体状态,通过口服或鼻饲管给药, ...
-
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药!罗氏Evrysdi在欧盟即将获批上市,在中国已进入审查!
2021年03月08日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏(Roche)近日宣布,欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)已发布一份积极审查意见,建议批准Evrysdi(risdiplam ...
-
可能致死的罕见病脊髓性肌萎缩症(SMA)
8月上旬,一则"70万一针的天价药"消息冲上微博热搜榜.据网络新闻报道事件起因于一位湖南省怀化市民的一则"求药"信息:市民武先生1岁多的儿子患有脊髓性肌萎缩症, ...
-
脊髓性肌萎缩症,要55万元;为什么不选择中医药呢?
脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种罕见严重的常染色体隐性遗传疾病,它是由运动神经元存活基因SMN1基因纯合缺失或突变所致,引起脑干和脊髓运动神经元变性,从而导致进行性肌无力和肌萎缩,甚至累及延髓和呼吸肌, ...
-
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药!罗氏Evrysdi(利司扑兰)显著提高1型SMA婴儿运动功能&存活,中国6月获批!
SMA男孩(图片来自:drpgx.com)2021年07月29日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏(Roche)近日宣布,评估口服药物Evrysdi®(中文商品名:艾满欣®,通用名:risdiplam ...
-
艾满欣(利司扑兰)治疗2月龄及以上患者的脊髓性肌萎缩症,中国批准上市
脊髓性肌萎缩症(SMA )是由于运动神经元存活基因1(SMN1)突变导致SMN蛋白功能缺陷所致的遗传性神经肌肉病,是造成婴幼儿死亡的常染色体隐性遗传疾病之一.SMA是由存活运动神经元1(SMN1)基因 ...
-
全球首个脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法!诺华Zolgensma在症状前和有症状SMA儿童中显示强劲疗效!
SMA男孩(图片来自:drpgx.com)2021年06月19日讯 /生物谷BIOON/ --诺华(Novartis)近日公布了新数据,加强了Zolgensma(onasemnogene abepar ...
-
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药!罗氏Evrysdi在欧盟获批上市,在中国已进入审查!
2021年03月30日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏(Roche)近日宣布,欧盟委员会(EC)已批准Evrysdi(risdiplam),该药是一种口服液体制剂,用于治疗年龄≥2个月.临床诊断为1 ...
-
百健基因疗法Spinraza标签更新:对所有年龄段患者都有效,越早使用获益越大
6月30日,百健宣布欧盟更新Spinraza(nusinersen)标签,纳入4项研究(NURTURE,EMBRACE,SHINE和CS3A)的长期数据.这些研究着眼于脊髓性肌萎缩症(SMA)的前期. ...
-
一针1623万元,基因药物改写5月大婴儿命运!
为你提供可靠.有价值的内容是我们的存在方式.昨天 21:19 不再"无药可用",但也会"有药用不上" 撰文 | 燕小六 出生仅5个月的亚瑟·摩根(Arthur ...
-
“生而不凡”—— SMA
6月17日,中国国家药品监督管理局(NMPA)通过优先审评审批程序批准脊髓性肌萎缩症(SMA)口服药利司扑兰口服溶液用散(商品名:艾满欣,Evrysdi)在国内上市,适应症为2月龄及以上患者的脊髓性肌 ...
-
国内首个小分子基因剪接剂上市,挑战全球最昂贵药物
6月16日,中国国家药品监督管理局正式批准罗氏小分子利司扑兰口服溶液(Evrysdi)上市,用于治疗2月龄及以上患者的脊髓性肌萎缩症(SMA). 利司扑兰是全球以及中国首个获批治疗SMA的口服药物.目 ...