一针1623万元，基因药物改写5月大婴儿命运！ / 开普饭

SMA男孩(图片来自:drpgx.com)2021年06月19日讯 /生物谷BIOON/ --诺华(Novartis)近日公布了新数据,加强了Zolgensma(onasemnogene abepar ...

6月16日,中国国家药品监督管理局正式批准罗氏小分子利司扑兰口服溶液(Evrysdi)上市,用于治疗2月龄及以上患者的脊髓性肌萎缩症(SMA). 利司扑兰是全球以及中国首个获批治疗SMA的口服药物.目 ...

一个家系近日,阅微基因在研发过程中发现了一个SMA家系--患儿母亲再次怀孕,进行遗传咨询时确诊,后为其做家系筛查,发现其家族中至少7人为SMA携带者. 对于SMA你可能了解不多,但是由于SMA的高携 ...

中外制药公司已向厚生劳动省(MHLW)提交了Risdiplam(Evrysdi)新药申请(NDA),用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA).Risdiplam于2019年3月27日获得了MHLW的孤儿药称号 ...

2021年03月08日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏(Roche)近日宣布,欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)已发布一份积极审查意见,建议批准Evrysdi(risdiplam ...

SMA是一种会导致肌肉无力和萎缩的运动神经元性疾病,该病属于基因缺陷导致的常染色体隐性遗传病,对患者周身上下的肌肉都会造成侵害,患者主要表现为全身肌肉萎缩无力,身体逐渐丧失各种运动功能,甚至是呼吸和吞 ...

应"李神经会诊中心"CEO张慜主任的邀请,我荣幸地"开讲啦"!本月由我负责每周四晚上的专题讲座,内容是周围神经病方面.为了保证更多的群友听课,故只能采取提前录制 ...

2021年03月30日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏(Roche)近日宣布,欧盟委员会(EC)已批准Evrysdi(risdiplam),该药是一种口服液体制剂,用于治疗年龄≥2个月.临床诊断为1 ...

顾影/文六一儿童节前夕,英国一个5月龄大的宝宝在伦敦注射了"制药史上单价最贵的药物". 这款名为索伐瑞韦的药物,每支售价179万英镑,约合人民币1623万元,是全球首个治疗脊髓性 ...

[独家]医学界重大突破:基因可以改写了!家族世代遗传病从此终结?! 大数据等计算机技术的渗透,已经使得生命科学逐渐走进普通人的生活.但和IT.互联网类创业公司相比,生命科学创业公司则相对较为低调,极少 ...

作者:药链圈上篇介绍了溶瘤病毒的发展历史,治疗原理以及联合用药治疗肿瘤时惊艳的临床表现,本篇我们将介绍CDE的重要技术指导原则,以及国内重点研发企业. 重磅技术指导原则公布,产业发展驶向快车道 20 ...

21世纪初,作为生物技术领域前沿的代表,基因疗法还处于初期探索阶段."当时,人们看到的基因治疗并没有我们现在认为的一片光明,由于基因治疗导致患者产生了各类副反应(例如:白血病),基因治疗跌入 ...

2015年,基因药物在国内还处于刚刚起步的阶段,但凭借在生物医药领域深耕多年磨炼的洞察力,宜明细胞创始人李琦琛先生从国外的发展途径和成功经验看到了国内基因药物产业的前景与未来空间. "FDA ...

2008年,著名医学期刊<N Engl J Med(新英格兰医学)>刊登了一项研究结果,研究人员通过rAAV基因疗法成功治疗了数名先天性失明患者,其疗效可达数年之久. 同年,董飚博士在美国 ...

张海龙基因治疗1.0时代:螺旋前进 1953年,沃森和克里克发现了DNA双螺旋结构,开启了分子生物学时代. 1963年,DNA双螺旋结构发表10年,乔舒亚·莱德伯格提出了基因交换和基因优化的理念 ...

这是一个关于一种致命的遗传病.一个锲而不舍的科学家和一个从未失去希望的家庭的故事. 9岁的Conner Curran(右)和他7岁的弟弟Will(图片来源:NPR) Conner Curran被 ...

生物通报道:在小鼠研究中,研究人员发现一种用于治疗脊髓小脑共济失调2型(spinocerebellar ataxia type 2 ,SCA2)的基因药物,也可用于肌萎缩侧索硬化症(amyotroph ...

一针1623万元，基因药物改写5月大婴儿命运！