Risdiplam在日本提交新药申请，治疗脊髓性肌萎缩症 / 开普饭

2021年03月30日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏(Roche)近日宣布,欧盟委员会(EC)已批准Evrysdi(risdiplam),该药是一种口服液体制剂,用于治疗年龄≥2个月.临床诊断为1 ...

一个家系近日,阅微基因在研发过程中发现了一个SMA家系--患儿母亲再次怀孕,进行遗传咨询时确诊,后为其做家系筛查,发现其家族中至少7人为SMA携带者. 对于SMA你可能了解不多,但是由于SMA的高携 ...

脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种罕见严重的常染色体隐性遗传疾病,它是由运动神经元存活基因SMN1基因纯合缺失或突变所致,引起脑干和脊髓运动神经元变性,从而导致进行性肌无力和肌萎缩,甚至累及延髓和呼吸肌, ...

SMA男孩(图片来自:drpgx.com)2021年07月29日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏(Roche)近日宣布,评估口服药物Evrysdi®(中文商品名:艾满欣®,通用名:risdiplam ...

作者:哈尔滨医科大学淼淼专家审核:江苏大学附属医院李晶教授脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种遗传性的脊髓运动神经元神经退行性疾病,会引起进行性肌肉无力和肌张力减退,是导致婴儿死亡的最常见遗传性疾 ...

2021年03月08日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏(Roche)近日宣布,欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)已发布一份积极审查意见,建议批准Evrysdi(risdiplam ...

脊髓性肌萎缩症(SMA )是由于运动神经元存活基因1(SMN1)突变导致SMN蛋白功能缺陷所致的遗传性神经肌肉病,是造成婴幼儿死亡的常染色体隐性遗传疾病之一.SMA是由存活运动神经元1(SMN1)基因 ...

8月7日,罗氏子公司Genentech宣布FDA批准Evrysdi (risdiplam) 上市,用于治疗成人和2岁以上儿童脊髓性肌萎缩(SMA)患者.Evrysdi呈液体状态,通过口服或鼻饲管给药, ...

为你提供可靠.有价值的内容是我们的存在方式.昨天 21:19 不再"无药可用",但也会"有药用不上" 撰文 | 燕小六出生仅5个月的亚瑟·摩根(Arthur ...

来源:药明康德 2021-07-04 2021年6月30日,日本Solasia Pharma公司宣布,已经向日本厚生劳动省(MHLW)提交了其在研药物darinaparsin的新药申请(NDA),用于 ...

2016年12月,美国FDA批准Biogen 和lonis制药公司联合开发的nusinersen药物用于治疗脊髓性肌萎缩症(spinal muscular atrophy,SMA).苏州大学的华益民教 ...

2021年1月4日,安腾基因宣布向国家医疗产品管理局(NMPA)提交了用于治疗子宫内膜癌的AG-010(selinexor)的新药(IND)申请. 申请是基于一个全球性的第三阶段,多中心,随机,双盲试 ...

2021年04月15日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏(Roche)近日公布了口服药物Evrysdi(risdiplam)治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)全球性2/3期FIREFISH研究第2部分新的2 ...

2021年6月,近日,来自已完成的3期SPR1NT临床试验双拷贝队列的新数据,显示了接受治疗的症状前SMA儿童在没有任何呼吸或营养支持的情况下达到了年龄相适应的里程碑发育,并且没有出现严重的治疗相关不 ...

2021年03月16日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏(Roche)近日公布了SUNFISH研究第二部分的新的探索性2年长期数据.SUNFISH是一项全球性安慰剂对照研究,正在评估口服药Evrysd ...

SMA是一种会导致肌肉无力和萎缩的运动神经元性疾病,该病属于基因缺陷导致的常染色体隐性遗传病,对患者周身上下的肌肉都会造成侵害,患者主要表现为全身肌肉萎缩无力,身体逐渐丧失各种运动功能,甚至是呼吸和吞 ...

Risdiplam在日本提交新药申请，治疗脊髓性肌萎缩症