脊髓性肌萎缩症患者接受Zolgensma治疗后，运动功能迅速改善！ / 开普饭

SMA是一种会导致肌肉无力和萎缩的运动神经元性疾病,该病属于基因缺陷导致的常染色体隐性遗传病,对患者周身上下的肌肉都会造成侵害,患者主要表现为全身肌肉萎缩无力,身体逐渐丧失各种运动功能,甚至是呼吸和吞 ...

温馨提示最近国内有媒体发文"国外41美元的药国内卖70万人民币". 文章称"我儿子患有SMA,躺在医院ICU里9个月了,等着我给他买一支特效药救命.可一支就要70万,我 ...

212.5万美元一次!史上最贵的治疗方案通过监管审批! 这款由著名跨国医药企业诺华推出的基因疗法名为Zolgensma,用于治疗2岁以下的脊髓性肌肉萎缩症患者,定价212.5万美元,折合人民币1500 ...

6月30日,百健宣布欧盟更新Spinraza(nusinersen)标签,纳入4项研究(NURTURE,EMBRACE,SHINE和CS3A)的长期数据.这些研究着眼于脊髓性肌萎缩症(SMA)的前期. ...

6月16日,中国国家药品监督管理局正式批准罗氏小分子利司扑兰口服溶液(Evrysdi)上市,用于治疗2月龄及以上患者的脊髓性肌萎缩症(SMA). 利司扑兰是全球以及中国首个获批治疗SMA的口服药物.目 ...

史上最贵新药,诺华的小儿脊髓性肌肉萎缩基因疗法 (Zolgensma),经美国FDA批准在美上市,一支药物标价210万美元,约合人民币1400多万一支. 由于药价太贵,被人称为,这是以患儿的生命,进行 ...

SMA男孩(图片来自:drpgx.com)2021年06月19日讯 /生物谷BIOON/ --诺华(Novartis)近日公布了新数据,加强了Zolgensma(onasemnogene abepar ...

SMA男孩(图片来自:drpgx.com)2021年07月29日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏(Roche)近日宣布,评估口服药物Evrysdi®(中文商品名:艾满欣®,通用名:risdiplam ...

干细胞之家干细胞之家-中国干细胞行业门户第一站重要声明:"干细胞"公众号是干细胞之家网站唯一官方微信公众平台,其它任何带有"干细胞之家"字样的公众号皆为仿冒 ...

根据<中国卒中报告2019>显示,2018年,卒中已成为我国居民主要的死亡原因之一,每5位死亡者中至少有1人死于卒中.我国卒中死亡率为149.49/10万,而带病生存的卒中患者在我国已高达 ...

脊髓性肌萎缩症(SMA )是由于运动神经元存活基因1(SMN1)突变导致SMN蛋白功能缺陷所致的遗传性神经肌肉病,是造成婴幼儿死亡的常染色体隐性遗传疾病之一.SMA是由存活运动神经元1(SMN1)基因 ...

2021年04月15日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏(Roche)近日公布了口服药物Evrysdi(risdiplam)治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)全球性2/3期FIREFISH研究第2部分新的2 ...

2021年03月16日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏(Roche)近日公布了SUNFISH研究第二部分的新的探索性2年长期数据.SUNFISH是一项全球性安慰剂对照研究,正在评估口服药Evrysd ...

中外制药公司已向厚生劳动省(MHLW)提交了Risdiplam(Evrysdi)新药申请(NDA),用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA).Risdiplam于2019年3月27日获得了MHLW的孤儿药称号 ...

脊髓性肌萎缩症患者接受Zolgensma治疗后，运动功能迅速改善！