212.5万美元！史上最贵疗法获批，治疗脊髓性肌肉萎缩症 / 开普饭

SMA男孩(图片来自:drpgx.com)2021年06月19日讯 /生物谷BIOON/ --诺华(Novartis)近日公布了新数据,加强了Zolgensma(onasemnogene abepar ...

2021年6月,近日,来自已完成的3期SPR1NT临床试验双拷贝队列的新数据,显示了接受治疗的症状前SMA儿童在没有任何呼吸或营养支持的情况下达到了年龄相适应的里程碑发育,并且没有出现严重的治疗相关不 ...

2020年11月27日/医麦客新闻 eMedClub News/--近年来,利用健康的基因取代致病基因的基因治疗已经改变了游戏规则,挽救了许多患者的生命.近日,外媒报道,基因治疗成功挽救了一名脊髓性肌 ...

6月30日,百健宣布欧盟更新Spinraza(nusinersen)标签,纳入4项研究(NURTURE,EMBRACE,SHINE和CS3A)的长期数据.这些研究着眼于脊髓性肌萎缩症(SMA)的前期. ...

极目新闻记者高领亚据英国媒体今日报道,英国一名五个月大的婴儿因患有脊髓性肌肉萎缩症(SMA)于上周接受了一针180万英镑(约1632万人民币)的治疗,称为英国接受世界上最昂贵药物治疗的第一人. 亚 ...

综合报道:曹晴 Zolgensma(在中国被称为诺西那生钠注射液),它可以决定一个人的生死,是世界上最贵的药. 这是治疗脊髓性肌萎缩症的针对性药物.接受治疗的患儿(通常情况下在2岁内)只需静脉输注一 ...

史上最贵新药,诺华的小儿脊髓性肌肉萎缩基因疗法 (Zolgensma),经美国FDA批准在美上市,一支药物标价210万美元,约合人民币1400多万一支. 由于药价太贵,被人称为,这是以患儿的生命,进行 ...

6月16日,中国国家药品监督管理局正式批准罗氏小分子利司扑兰口服溶液(Evrysdi)上市,用于治疗2月龄及以上患者的脊髓性肌萎缩症(SMA). 利司扑兰是全球以及中国首个获批治疗SMA的口服药物.目 ...

SMA是一种会导致肌肉无力和萎缩的运动神经元性疾病,该病属于基因缺陷导致的常染色体隐性遗传病,对患者周身上下的肌肉都会造成侵害,患者主要表现为全身肌肉萎缩无力,身体逐渐丧失各种运动功能,甚至是呼吸和吞 ...

8月7日,罗氏子公司Genentech宣布FDA批准Evrysdi (risdiplam) 上市,用于治疗成人和2岁以上儿童脊髓性肌萎缩(SMA)患者.Evrysdi呈液体状态,通过口服或鼻饲管给药, ...

212.5万美元！史上最贵疗法获批，治疗脊髓性肌肉萎缩症