从只能瘫痪在床的SMA患者到可以独立行走的西部小牛仔，基因治疗带给世界更多希望丨医麦猛爆料 / 开普饭

5月24日,诺华新药研发管线迎来重大收获,两款重磅新药同时获得FDA批准上市,分别是:1)基因疗法Zolgensma(onasemnogene abeparvovac-xioi),用于治疗两个编码运动 ...

极目新闻记者高领亚据英国媒体今日报道,英国一名五个月大的婴儿因患有脊髓性肌肉萎缩症(SMA)于上周接受了一针180万英镑(约1632万人民币)的治疗,称为英国接受世界上最昂贵药物治疗的第一人. 亚 ...

6月30日,百健宣布欧盟更新Spinraza(nusinersen)标签,纳入4项研究(NURTURE,EMBRACE,SHINE和CS3A)的长期数据.这些研究着眼于脊髓性肌萎缩症(SMA)的前期. ...

刚刚从FDA针对数据操纵问题的调查中全身而退的诺华(Novartis)基因疗法Zolgensma,还面临着一个困境. 图片来源:Novartis 据报道,诺华本周早些时候表示,它将在本季度与FDA会面 ...

近日,诺华公布了第三季度财报,尽管受到与COVID-19的影响,但Q3仍然实现了销售额122.59亿美元,主营业务营收同比增长11%.而拉动三季业绩增长的主要是Entresto.Zolgensma.C ...

212.5万美元一次!史上最贵的治疗方案通过监管审批! 这款由著名跨国医药企业诺华推出的基因疗法名为Zolgensma,用于治疗2岁以下的脊髓性肌肉萎缩症患者,定价212.5万美元,折合人民币1500 ...

SMA男孩(图片来自:drpgx.com)2021年06月19日讯 /生物谷BIOON/ --诺华(Novartis)近日公布了新数据,加强了Zolgensma(onasemnogene abepar ...

无论是针对常见的慢性病.癌症,还是影响万分之一的罕见病,从某种意义上说,每种药物对它所帮助的患者都是成功的.但是从销售市场上看,有些药物的确更有"价值".如何更准确的预测价值,上市 ...

科技洞察丨深入科技行业最前沿近日,美国卫生部长亚历克斯·阿扎尔(Alex Azar)向全球制药巨头发出了直率的警告. 为什么呢?药实在是太贵了. ▏FDA批准的史上最贵药 2019年5月,美国食 ...

从只能瘫痪在床的SMA患者到可以独立行走的西部小牛仔，基因治疗带给世界更多希望丨医麦猛爆料