脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！罗氏Evrysdi治疗2年可改善或维持运动功能，在中国已进入审查! / 开普饭

中外制药公司已向厚生劳动省(MHLW)提交了Risdiplam(Evrysdi)新药申请(NDA),用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA).Risdiplam于2019年3月27日获得了MHLW的孤儿药称号 ...

6月17日,中国国家药品监督管理局(NMPA)通过优先审评审批程序批准脊髓性肌萎缩症(SMA)口服药利司扑兰口服溶液用散(商品名:艾满欣,Evrysdi)在国内上市,适应症为2月龄及以上患者的脊髓性肌 ...

8月上旬,一则"70万一针的天价药"消息冲上微博热搜榜.据网络新闻报道事件起因于一位湖南省怀化市民的一则"求药"信息:市民武先生1岁多的儿子患有脊髓性肌萎缩症, ...

8月7日,罗氏子公司Genentech宣布FDA批准Evrysdi (risdiplam) 上市,用于治疗成人和2岁以上儿童脊髓性肌萎缩(SMA)患者.Evrysdi呈液体状态,通过口服或鼻饲管给药, ...

6月16日,中国国家药品监督管理局正式批准罗氏小分子利司扑兰口服溶液(Evrysdi)上市,用于治疗2月龄及以上患者的脊髓性肌萎缩症(SMA). 利司扑兰是全球以及中国首个获批治疗SMA的口服药物.目 ...

脊髓性肌萎缩症(SMA )是由于运动神经元存活基因1(SMN1)突变导致SMN蛋白功能缺陷所致的遗传性神经肌肉病,是造成婴幼儿死亡的常染色体隐性遗传疾病之一.SMA是由存活运动神经元1(SMN1)基因 ...

脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种罕见严重的常染色体隐性遗传疾病,它是由运动神经元存活基因SMN1基因纯合缺失或突变所致,引起脑干和脊髓运动神经元变性,从而导致进行性肌无力和肌萎缩,甚至累及延髓和呼吸肌, ...

为你提供可靠.有价值的内容是我们的存在方式.昨天 21:19 不再"无药可用",但也会"有药用不上" 撰文 | 燕小六出生仅5个月的亚瑟·摩根(Arthur ...

2021年04月15日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏(Roche)近日公布了口服药物Evrysdi(risdiplam)治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)全球性2/3期FIREFISH研究第2部分新的2 ...

2021年03月30日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏(Roche)近日宣布,欧盟委员会(EC)已批准Evrysdi(risdiplam),该药是一种口服液体制剂,用于治疗年龄≥2个月.临床诊断为1 ...

2021年03月08日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏(Roche)近日宣布,欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)已发布一份积极审查意见,建议批准Evrysdi(risdiplam ...

SMA男孩(图片来自:drpgx.com)2021年07月29日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏(Roche)近日宣布,评估口服药物Evrysdi®(中文商品名:艾满欣®,通用名:risdiplam ...

SMA男孩(图片来自:drpgx.com)2021年06月19日讯 /生物谷BIOON/ --诺华(Novartis)近日公布了新数据,加强了Zolgensma(onasemnogene abepar ...

SMA是一种会导致肌肉无力和萎缩的运动神经元性疾病,该病属于基因缺陷导致的常染色体隐性遗传病,对患者周身上下的肌肉都会造成侵害,患者主要表现为全身肌肉萎缩无力,身体逐渐丧失各种运动功能,甚至是呼吸和吞 ...

脊髓性肌萎缩症(spinal muscular atrophy,)是儿童最常见的神经肌肉病,以脊髓前角α‑运动神经元退化变性导致的肌无力和肌萎缩为主要临床特征.SMA 发病率约为 1 / 10 00 ...

来源:生物谷 2021-08-02 13:232021年8月1日,在第4个"国际脊髓性肌萎缩症(SMA)关爱日"即将来临之际,由北京市美儿SMA关爱中心(下称:美儿)主办的&quo ...

脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！罗氏Evrysdi治疗2年可改善或维持运动功能，在中国已进入审查!