走近脊髓性肌萎缩症（SMA）患者：早诊早治是提高生活质量的关键 / 开普饭

6月17日,中国国家药品监督管理局(NMPA)通过优先审评审批程序批准脊髓性肌萎缩症(SMA)口服药利司扑兰口服溶液用散(商品名:艾满欣,Evrysdi)在国内上市,适应症为2月龄及以上患者的脊髓性肌 ...

2021年6月,近日,来自已完成的3期SPR1NT临床试验双拷贝队列的新数据,显示了接受治疗的症状前SMA儿童在没有任何呼吸或营养支持的情况下达到了年龄相适应的里程碑发育,并且没有出现严重的治疗相关不 ...

为你提供可靠.有价值的内容是我们的存在方式.昨天 21:19 不再"无药可用",但也会"有药用不上" 撰文 | 燕小六出生仅5个月的亚瑟·摩根(Arthur ...

本词条由哈尔滨医科大学附属第二医院神经内科吴云审核认证概述病因症状就医治疗预后饮食护理预防概述脊髓性肌萎缩症是一类由脊髓前角运动神经元变性导致的肌肉无力.肌肉萎缩的疾病,属常染 ...

6月16日,中国国家药品监督管理局正式批准罗氏小分子利司扑兰口服溶液(Evrysdi)上市,用于治疗2月龄及以上患者的脊髓性肌萎缩症(SMA). 利司扑兰是全球以及中国首个获批治疗SMA的口服药物.目 ...

脊髓性肌萎缩症(SMA )是由于运动神经元存活基因1(SMN1)突变导致SMN蛋白功能缺陷所致的遗传性神经肌肉病,是造成婴幼儿死亡的常染色体隐性遗传疾病之一.SMA是由存活运动神经元1(SMN1)基因 ...

8月上旬,一则"70万一针的天价药"消息冲上微博热搜榜.据网络新闻报道事件起因于一位湖南省怀化市民的一则"求药"信息:市民武先生1岁多的儿子患有脊髓性肌萎缩症, ...

渤健公司最新的季报显示,三朵金花中的诺西那生钠第一季度收入5.21亿美元,增长8%. 这是在其他两大业务,多发性硬化症治疗新药和生物类似药都下滑业务不振的背景下,逆势增长难能可贵. 渤健的重头戏,是一 ...

212.5万美元一次!史上最贵的治疗方案通过监管审批! 这款由著名跨国医药企业诺华推出的基因疗法名为Zolgensma,用于治疗2岁以下的脊髓性肌肉萎缩症患者,定价212.5万美元,折合人民币1500 ...

SMA是一种会导致肌肉无力和萎缩的运动神经元性疾病,该病属于基因缺陷导致的常染色体隐性遗传病,对患者周身上下的肌肉都会造成侵害,患者主要表现为全身肌肉萎缩无力,身体逐渐丧失各种运动功能,甚至是呼吸和吞 ...

走近脊髓性肌萎缩症（SMA）患者：早诊早治是提高生活质量的关键