治疗脊髓性肌萎缩症的新药获得FDA批准 / 开普饭

﹌﹌﹌﹌﹌﹌﹌﹌﹌﹌﹌﹌﹌﹌﹌﹌﹌﹌﹌﹌﹌﹌﹌﹌﹌﹌﹌﹌﹌﹌﹌﹌﹌﹌ PART 01 米拉的不幸米拉(Mila)出生时是个健康可爱的胖娃娃,有双明亮好奇的大眼睛.据她爸爸说,出生半小时后她就紧紧地拽 ...

6月16日,中国国家药品监督管理局正式批准罗氏小分子利司扑兰口服溶液(Evrysdi)上市,用于治疗2月龄及以上患者的脊髓性肌萎缩症(SMA). 利司扑兰是全球以及中国首个获批治疗SMA的口服药物.目 ...

6月17日,中国国家药品监督管理局(NMPA)通过优先审评审批程序批准脊髓性肌萎缩症(SMA)口服药利司扑兰口服溶液用散(商品名:艾满欣,Evrysdi)在国内上市,适应症为2月龄及以上患者的脊髓性肌 ...

8月7日,罗氏子公司Genentech宣布FDA批准Evrysdi (risdiplam) 上市,用于治疗成人和2岁以上儿童脊髓性肌萎缩(SMA)患者.Evrysdi呈液体状态,通过口服或鼻饲管给药, ...

2016年9月19日,FDA批准Sarepta Therapeutics公司的Exondys 51(eteplirsen),用于治疗外显子51跳跃型杜氏肌营养不良(DMA).Eteplirsen是一种 ...

百健完成nusinersen滚动新药申请,首个重磅RNA药物有望上市 9月26日,百健宣布完成在研新药nusinersen的滚动新药申请.该药物被开发用于脊髓性肌肉萎缩症,百健同时提交了优先审评的申请 ...

SMA男孩(图片来自:drpgx.com)2021年06月19日讯 /生物谷BIOON/ --诺华(Novartis)近日公布了新数据,加强了Zolgensma(onasemnogene abepar ...

SMA是一种会导致肌肉无力和萎缩的运动神经元性疾病,该病属于基因缺陷导致的常染色体隐性遗传病,对患者周身上下的肌肉都会造成侵害,患者主要表现为全身肌肉萎缩无力,身体逐渐丧失各种运动功能,甚至是呼吸和吞 ...

一个家系近日,阅微基因在研发过程中发现了一个SMA家系--患儿母亲再次怀孕,进行遗传咨询时确诊,后为其做家系筛查,发现其家族中至少7人为SMA携带者. 对于SMA你可能了解不多,但是由于SMA的高携 ...

脊髓性肌萎缩症(SMA )是由于运动神经元存活基因1(SMN1)突变导致SMN蛋白功能缺陷所致的遗传性神经肌肉病,是造成婴幼儿死亡的常染色体隐性遗传疾病之一.SMA是由存活运动神经元1(SMN1)基因 ...

脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种罕见严重的常染色体隐性遗传疾病,它是由运动神经元存活基因SMN1基因纯合缺失或突变所致,引起脑干和脊髓运动神经元变性,从而导致进行性肌无力和肌萎缩,甚至累及延髓和呼吸肌, ...

为你提供可靠.有价值的内容是我们的存在方式.昨天 21:19 不再"无药可用",但也会"有药用不上" 撰文 | 燕小六出生仅5个月的亚瑟·摩根(Arthur ...

治疗脊髓性肌萎缩症的新药获得FDA批准