《Nature》捷报：一种新型基因药物在多类型小鼠模型上获得成功 / 开普饭

肌萎缩侧索硬化症(ALS)和额颞痴呆(FTD)是两种具有不同临床症状的致命性神经退行性疾病.ALS是控制着人们的肌肉.语言和呼吸能力的运动神经元进行性退化.FTD是60岁以下老年痴呆症的最常见形式,它 ...

美东时间 8 月 5 日,"下一代" 寡核苷酸疗法公司 PepGen 宣布完成 1.125 亿美元交叉轮融资,老股东 RA Capital Management.Oxford Sc ...

近日,针对肌萎缩侧索硬化症(Amyotrophic lateral sclerosis,以下简称 "ALS")的研究上迎来了两项新的突破.Amylyx Pharmaceutical ...

小鼠疾病模型在转化医学研究中已发挥了极其重要的作用,无论是致病基因功能还是新药研发的临床前评价研究等方面.然而,关于小鼠疾病模型应用于药物临床前评价研究预测有效性的问题,也一直是科学家及生物医药企业十 ...

脊髓小脑共济失调8型(spinocerebellar ataxia type 8,SCA8:OMIM:608768)是由位于 13q21 的 ATXN8OS基因双向转录引起的,其非编码区CTG三核苷 ...

基因工程小鼠IBD模型可以自然发展出结肠炎和/或回肠炎.许多模型含有在人类IBD中鉴定出的易感基因.这种类型模型中,最著名的是敲除IL-10-/-小鼠,在首次开发的25年后仍用于各种研究. IL-10 ...

众所周知,测量大脑的电活动能够帮助我们更好地了解大脑的过程.功能和疾病.到目前为止,大部分活动是通过放置在头皮上的电极(通过脑电图(EEG))测量的:如果能够在日常生活活动中直接从大脑内部获取信号(通 ...

编译:Emma,编辑:Emma.江舜尧. 原创微文,欢迎转发转载. 导读萌发是成熟种子的胚根开始穿透周围屏障成为幼苗的植物发育过程,多种环境因素都对其产生影响.目前还不清楚高盐度如何影响C4植物-玉 ...

来源:科技部 2021-06-09 12:46 近日,发表在<Nature Biotechnology>上的一项研究中,来自美国加州大学伯克利分校和加州大学旧金山分校的研究人员开发了一种新 ...

编辑推荐:本文报道一种生物激发的肿瘤反应性治疗纳米载体(BTN),它具有显著的肿瘤穿透能力,可以缓解肿瘤中的严重免疫抑制,从而实现有效的肿瘤治疗.该设计为有效的癌症治疗,提供了一个具有显著免疫抑制缓解 ...

来源:医药魔方 2021-08-29 12:53 递送系统是决定基因疗法疗效的关键之一,虽然在向器官或组织中递送基因疗法方面有多种有效的方法,但成功递送并不是疗法发挥功能的全部.在靶器官或靶组织内,如 ...

随着医疗技术的进步,人类的健康水平获得了极大提升.但面对给人类健康带来巨大威胁的癌症,尚没有十分有效的治疗手段.据世界卫生组织统计报告,2012年全世界估计约1410万人被检测出癌症,并造成820万人 ...

饮食限制(DR),即减少食物的摄入量,可以延长不同物种的寿命,包括果蝇和啮齿动物.在人类的衰老过程中,DR不仅能延长寿命,而且能促进广泛的健康改善.限制特定的饮食成分,特别是蛋白质,在产生对DR的反应 ...

编辑推荐:今天的国际顶刊<Nature>介绍了一种新型3D打印技术,仅需几秒,就可实现高分辨率打印.发文的同时,<Nature>杂志编辑对此发表了评论,高度赞扬了该技术的先进性 ...

《Nature》捷报：一种新型基因药物在多类型小鼠模型上获得成功